Duchenne kas distrofisi hastalığı için geliştirilen Elevidys gen terapisinin uygulanmasının önündeki en önemli engellerden biri, yüksek anti-AAV antikorlarıdır. Hansa Biopharma, Duchenne kas distrofisi için gen terapisi uygulanmadan önce imlifidaz tedavisinden elde edilen destekleyici verileri ortaya koymaktadır. Üç hastada imlifidaz tedavisinin ardından, mevcut anti-AAV antikorları 1:400 titrenin altına düşerek ELEVIDYS tedavisine olanak sağlamıştır.
İçindekiler
Hansa Biopharma, SRP-9001-104 denemesinde Sarepta'nın ELEVIDYS'ini (delandistrogene moxeparvovec-rokl) almadan önce Hansa'nın imlifidazıyla tedavi edilen Duchenne kas distrofisi (DMD) olan üç hastadan elde edilen önemli sonuçları duyurdu.
Hansa Biopharma, imlifidase'dan cesaret verici sonuçlar bildiriyor
Tek doz imlifidaz uygulamasından sonra, üç hastada IgG antikorlarında hızlı bir düşüş gözlemlendi ve başlangıç seviyesinden ≥95% seviyelerine indi. Ayrıca, bu üç hastada önceden var olan anti-AAV antikorları 1:400 titresinin altına düştü ve bu da ELEVIDYS tedavisine olanak sağladı.
İmlifidazın güvenlik profili önceki deneyimlerle uyumluydu ve çalışma herhangi bir yeni güvenlik sinyali üretmedi. Gen tedavisinin uygulanmasından on iki hafta sonra, çalışmadaki hastalarda AAV aracılı transdüksiyon ve mikro-distrofin ekspresyonuna dair kanıtlar görüldü, ancak bu seviyeler ELEVIDYS ile yapılan diğer çalışmalarda görülenlerden daha düşüktü. Bu sonuçlara dayanarak, Hansa ve Sarepta program için uygun sonraki adımları tartışacaktır.
İmlifidaz Gen Terapilerinde Ne Yapar?
İmlifidase şu anda karşılanmamış ihtiyacın yüksek olduğu bölgelerde gen tedavisine ön tedavi olarak değerlendiriliyor. Birçok gen terapisi, Adeno İlişkili Virüs (AAV) vektörlerinin kullanımına dayanmaktadır. Bazı hastalarda bağışıklık sistemi, gen terapisi tedavisinin başarısını engelleyen antikorlar taşır. AAV bazlı gen terapisinden önce imlifidaz ile ön tedavi, antikorları inaktive etme ve böylece AAV bazlı gen terapilerine karşı önceden antikorları olan hastalarda gen terapisini mümkün kılma potansiyeline sahiptir. Günümüzde, NAb'lerin ortalama olarak her 3 kişiden 1'inin gen terapisi tedavilerinden faydalanmasını engellediği tahmin edilmektedir.
SRP-9001-104 Klinik Araştırması Nedir?
SRP-9001-104, ELEVIDYS'e karşı önceden antikorları olan, dört ila dokuz yaş arasındaki ayaktan DMD'li erkek hastalar üzerinde yapılan açık etiketli bir çalışmadır. Altı hastaya kadar imlifidaz ve ardından ELEVIDYS tedavisi uygulanacaktır. Çalışmaya dahil edilen tüm hastalar, Sarepta'nın gen tedavisini uygulamak için kullanılan vektör olan AAVrh74'ü hedef alan antikorların varlığı nedeniyle şu anda ELEVIDYS tedavisi almaya uygun değildir.
Daha fazla bilgi edin: Elevidys Hakkında Sıkça Sorulan Sorular
