Dünya çapında birçok araştırma şirketi, en yıkıcı kas hastalıklarından biri olan Duchenne için tedaviler araştırıyor. Bunlardan biri, şu anda geliştirilme aşamasında olan ve yeni nesil teknolojileri kullanan Solid Biosciences' SGT-003 gen terapisidir. Bu yazıda, Solid Biosciences' SGT-003 gen terapisi hakkında sık sorulan soruları inceleyeceğiz.
SGT-003 Gen Terapisi Hakkında Bilmeniz Gerekenler
SGT-003 Gen Terapisi Nedir?
Mantıksal olarak integrin reseptörlerini hedef alacak şekilde yaratılmış, tescilli, yeni nesil bir kapsid olan AAV-SLB101 ve farklılaştırılmış bir mikrodistrofin yapısı, klinik olmayan çalışmalarda kalp ve iskelet kaslarında gelişmiş transdüksiyonu gösterirken karaciğer hedeflemesini azaltan araştırma aşamasındaki bir gen terapisi olan SGT-003'ün bileşenleridir.
Bu tasarım unsurlarına göre SGT-003, Duchenne'i tedavi etmek için mevcut en iyi deneysel gen tedavisi olabilir.
SGT-003 Gen Terapisi Kimlere Uygulanabilir?
Solid Biosciences'nin Mayıs 2024'te başlattığı klinik araştırmaya göre katılımcılar 4 ila 11 yaş aralığındaki kişilerden seçiliyor.NCT06138639]
Dahil Etme Kriterleri değerlendirilirken katılımcılar için aşağıdaki durumlar göz önünde bulundurulur:
- Yürüyebilen katılımcılar. Yürüyebilme, "yardımcı bir cihaz kullanmadan yürüyebilme" olarak tanımlanmaktadır.
- Sponsor genetik testi ile doğrulanan DMD'nin klinik tanısı ve DMD fenotipini öngören belgelenmiş distrofin gen mutasyonu.
- AAV antikorları negatif.
- Çalışmaya girmeden önceki 12 haftadan uzun süre boyunca günde en az 0,5 mg/kg oral prednizon veya günde 0,75 mg/kg deflazakort sabit dozunda.
- 10 metrelik yürüyüş/koşu süresi kriterlerini karşılayın
- Sırtüstü yatış kriterlerinden yükselmek için zamana ihtiyaç var
- Katılımcının vücut ağırlığı: ≤50 kg
SGT-003 Gen Terapisi Kimlere Uygulanamaz?
Dışlama kriterleri göz önüne alındığında bazı ekzon delesyonları olan hastaların bu çalışmaya katılamayacağı belirtilmiştir.
- Sponsor genetik testi ile doğrulanmış ve genetik raporla belgelenmiş, DMD genindeki 1 ila 11. veya 42 ila 45. ekzonlarda herhangi bir delesyon mutasyonuyla ilişkili DMD'nin klinik tanısının belirlenmiş olması.
Bu durum, Solid Biosciences SGT-003 gen terapisinin bu ekzon delesyonları için kullanılamayacağı anlamına gelebilir.
SGT-003 Gen Terapisinin Geçici Klinik Deneme Sonuçları
Solid Biosciences, SGT-003 gen terapisi için ara sonuçlarını 18 Şubat 2025'te duyurdu.Devamını oku]
- Çekirdek başına ortalama vektör kopyası: 18,7 (N=3),
- Ortalama mikrodistrofin ekspresyonu: Western blot ile ölçülen 110% (N=3),
- Ortalama mikrodistrofin ekspresyonu: 108% (N=3), kütle spektrometrisi ile ölçüldüğü gibi,
- Ortalama distrofin pozitif lif yüzdesi: 78% (N=3), immünofloresanla ölçülmüştür,
- Ortalama beta sarkoglikan yüzde pozitif lifler: 70% (N=3),
- Ortalama nNOS (nöronal nitrik oksit sentaz) pozitif lif yüzdesi: 42% (N=3),
- 7 ek kas bütünlüğü biyobelirtecinde (N=3) iyileştirmeler ve
- Başlangıç seviyesine göre 180. günde sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonunda (LVEF) 8%'lik erken ortalama iyileşme (N=2).
Şirket, SGT-003 için potansiyel hızlandırılmış onay yollarını görüşmek üzere FDA ile 2025 yılının ortalarında bir toplantı talep etmeyi planlıyor.Devamını oku]
SGT-003 ve Elevidys Karşılaştırması
SGT-003 gen terapisinin ümit verici ara deneme sonuçları bu araştırmaya dikkat çekmiş ve hastalar ve aileleri SGT-003'ün mü yoksa Elevidys'nin mi daha iyi olduğunu araştırmaya başlamıştır.
Klinik veriler incelendiğinde SGT-003'ün daha yüksek mikrodistrofin ekspresyonuna sahip olduğu görülmektedir.Devamını oku]
SGT-003 Gen Terapisinin Fiyatı
SGT-003 henüz araştırma aşamasında olduğundan, Solid Biosciences henüz gen tedavisinin fiyatını açıklamadı.
Umuyoruz ki SGT-003 işe yarar, onay alır ve her ailenin karşılayabileceği bir fiyata ilaç piyasasında satışa sunulur.
Sonuç
Dünya çapında birçok araştırma şirketi Duchenne kas distrofisini tedavi etmek için çalışmalarını sürdürüyor. Yeni nesil gen terapileri hastalar için hala umut yayıyor. Solid Biosciences' SGT-003 gen terapisi Elevidys ile rekabet edebilir ve maliyet açısından hastalar için daha kolay erişimin önünü açabilir.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri
