DMD'li hastalarda kalp fonksiyonu düşüşünü yavaşlatmada umut verici sonuçların ardından, Eteplirsen (Exondys 51), hastalığın temel yönlerini ele almada potansiyel göstermeye devam ediyor. 2025 MDA Konferansı'nda sunulan faz 4 EVOLVE çalışmasından elde edilen son veriler, eteplirsen'in yürüme kaybını (LOA) önemli ölçüde geciktirdiğini ortaya koyarak, ilacın klinik bir ortamda DMD'nin seyrini etkileme yeteneğine dair daha fazla kanıt sağladı.
Eteplirsen EVOLVE çalışması nedir?
Rutin klinik uygulamada eteplirsen'in LOA üzerindeki etkilerini değerlendirmek için tasarlanan EVOLVE çalışması, 5 büyük çalışmadan eteplirsen ile tedavi edilen 33 hasta ve 75 harici kontrolü içeriyordu. Ters olasılık tedavi ağırlıklandırması (IPTW) ile temel farklılıklar ayarlandıktan sonra, çalışma eteplirsen ile tedavi edilen hastalarda LOA riskinin 62% kadar azaldığını bildirdi. Ek olarak, LOA'daki medyan yaş, tedavi edilen hastalarda harici kontrollere (11,3 yıl) kıyasla önemli ölçüde daha yüksekti ve bu da tedavinin etkinliğini daha da vurguladı. [Eteplirsen (Exondys 51)]
EVOLVE çalışmasının sonucu
LOA, hastanın bildirdiği tekerlekli sandalye kullanımı, North Star Ambulatuvar Değerlendirme (NSAA) puanları ve ilgili hekim tarafından doğrulanan en az 30'luk 10 metre yürüme/koşu (10MWR) puanı ile belirlendi. Eteplirsen ile tedavi edilen hastaların LOA'daki medyan yaşı 15,3 yıldı; bu, kontrol grubundaki 11,3 yıldan önemli ölçüde daha geç oldu ve bu da hastalığın ilerlemesinde bir gecikme olduğunu gösteriyordu.
