Nadir hastalıkların tedavisi için dönüştürücü hücre ve ekzosom bazlı tedaviler geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Capricor Therapeutics, bugün Duchenne kas distrofisi (DMD) kardiyomiyopatisi teşhisi konan hastaların tedavisi için araştırma aşamasındaki bir hücre tedavisi olan deramiocel için tam onay talep eden Şirketin Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) için ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile bir orta döngü inceleme toplantısının tamamlandığını duyurdu.
İçindekiler
Deramiocel FDA Onaylı mı?
Toplantı sırasında FDA, İnceleme Komitesi tarafından önemli bir eksiklik tespit edilmediğini ve paketin 31 Ağustos 2025'te Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) eylem tarihi için doğru yolda olduğunu belirtti. FDA ayrıca resmi bir tarih henüz belirlenmemiş olsa da bir danışma komitesi toplantısı düzenleme niyetini de doğruladı.
Deramiocel Nedir?
Deramiocel (CAP-1002), DMD gibi distrofiyopatilerde kardiyak ve iskelet kası fonksiyonunun korunmasında güçlü immünomodülatör ve anti-fibrotik etkiler gösterdiği klinik öncesi ve klinik çalışmalarda gösterilen nadir bir kardiyak hücre popülasyonu olan allojenik kardiyosfer kökenli hücrelerden (CDC'ler) oluşur. – Daha Fazlasını Okuyun: Deramiocel nedir? CAP-1002 ne işe yarar?
