Nadir hastalıklar için dönüştürücü hücre ve ekzosom bazlı tedaviler geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Capricor Therapeutics, bugün Duchenne Musküler Distrofi (DMD) için Şirketin başlıca hücre tedavisi adayı olan Deramiocel'nin devam eden HOPE-2 Açık Etiketli Uzatma (OLE) çalışmasından dört yıllık olumlu güvenlik ve etkinlik sonuçlarını duyurdu. – Daha Fazlasını Okuyun: Deramiocel nedir? CAP-1002 ne işe yarar? –
Dört yıllık sürekli tedaviden sonra, Deramiocel ile tedavi edilen hastalar başlangıç seviyesine kıyasla -0,5 puanlık bir medyan değişim gösterdi. Ayrıca, başlangıç LVEF >45% olan hastaların bir alt grup analizi, potansiyel olarak kardiyak fonksiyonu korumak için Deramiocel ile erken müdahaleyi destekleyerek daha da büyük bir klinik fayda gösterdi.
Ek olarak, tedavi, Üst Ekstremite Performansı (PUL v2.0) ile ölçüldüğünde iskelet kası hastalığının ilerlemesini yavaşlatmaya devam etti ve hastalar dördüncü yılda (0,6 puan) birinci yıla (1,8 puan) kıyasla daha küçük bir ortalama düşüş yaşadı. Bu bulgular bir araya geldiğinde, Deramiocel ile uzun süreli tedavinin DMD'nin zamanla ilerlemesini hafifletmeye yardımcı olabileceğini düşündürmektedir. Deramiocel, çalışma boyunca olumlu bir güvenlik profilini sürdürmeye devam ediyor. – Daha Fazla Bilgi Edinin: Capricor Therapeutics, Deramiocel Konusunda FDA ile Orta Dönem İnceleme Toplantısının Tamamlandığını Duyurdu –
PPMD Kurucu Başkanı ve CEO'su Pat Furlong, "Kardiyomiyopati Duchenne'de önde gelen ölüm nedenlerinden biri olmaya devam ediyor ve hastalığın bu yönünü ele almak sonuçları iyileştirmek için kritik önem taşıyor" dedi. "HOPE-2 OLE çalışmasından elde edilen uzun vadeli veriler, özellikle dört yıl boyunca kardiyak stabilizasyonun gösterilmesi açısından cesaret verici. Deramiocel önemli bir terapötik yaklaşımı temsil ediyor ve hem kalp hem de kas fonksiyonunu hedefleyen tedavilerin topluluğumuza mümkün olan en kısa sürede sunulmasını sağlamak için düzenleyici yol boyunca devam eden ilerlemeyi destekliyoruz."
Capricor Therapeutics CEO'su Dr. Linda Marbán, "Bu dört yıllık veriler, Deramiocel'nin hem kardiyak hem de iskelet kası fonksiyonunda klinik faydasının ve olumlu güvenlik profilinin gücünü ve dayanıklılığını destekliyor" dedi. "BLA'mız öncelikli inceleme altında ve birkaç önemli düzenleyici adım artık tamamlanmışken, potansiyel onaya doğru ilerlerken odaklanma ve aciliyetle ilerliyoruz. FDA ile devam eden diyaloğumuz herhangi bir gecikmeye dair kanıt olmadan yolunda gidiyor. Bu programın ilerlemesinde etkili olan hastalara, ailelere ve klinisyenlere teşekkür ediyoruz."
Devamını oku: Capricor Therapeutics, Deramiocel (CAP-1002) için BMD Yetim İlaç Tanımını ve DMD Programı Düzenleyici Gelişimini Duyurdu
