Duchenne Musküler Distrofi ve anlamsız bir mutasyondan etkilenen 800 aileyi ve çocuklarını temsil eden üç ebeveyn, Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) başvuruyor.
İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), pediatrik hastalıklar alanındaki uzmanların desteklediği tüm saha kanıtlarına rağmen, Ataluren (Translarna) ilacını Eylül 2023'te ve ardından Ocak, Mayıs ve Ekim 2024'te tekrar Avrupa pazarından çekme kararı aldı.
Ataluren (Translarna) nedir?
Ataluren, distrofin genindeki anlamsız bir mutasyondan kaynaklanan Duchenne kas distrofisi (DMD) olan kişiler için onaylı tek ilaçtır. [Daha Fazlasını Okuyun: Ataluren (Translarna) nedir?]
Ailelerden Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) Ataluren (Translarna) için Mektup
Değerli Avrupa Komisyonu Üyeleri,
Duchenne Musküler Distrofi ve anlamsız mutasyona sahip 800 aile ve çocuklarını temsil eden 3 ebeveyniz.
Acil sağlık eylemi talebinde bulunmak için sizinle iletişime geçiyoruz.
Hepsi Avrupalı olan çocuklarımız, kendilerine sunulan tek ilaç olan Translarna'den mahrum kalma riskiyle bir buçuk yıldır acı çekiyorlar; çünkü başka bir tedavi alternatifi yok. Translarna, 10 yıl önce EMA tarafından onaylanmıştı.
CHMP, Eylül '23'te ve ardından Ocak, Mayıs ve Ekim '24'te, çocuk hastalıkları konusunda uzmanların desteklediği tüm kanıtlara rağmen, Translarna'yi Avrupa MKT'sinden çekme kararı aldı.
12 Aralık 2024'te, bu vakanın toplum sağlığı riskini açıkça vurgulayan ailelerle yapılan hazırlık web seminerinin ardından, Yüksek Mahkemeniz, bazıları 10 yıldır tedavi gören, şu anda tedavi gören hastalara en azından terapiyi garanti altına alacak uygulanabilir bir çözüm bulmaya karar verdi.
Sağlık acil durumunun önlenmesine yönelik bir karar.
Yapılan çalışmalar ve hatta RWE'nin 10 yıllık gözlemleri, terapi gören çocukların, hastalığın doğal seyrine göre beklenenden 3,5 yıl daha erken yürüme yeteneklerini kaybetme riski altında olduklarını gösteriyor ki, bu, yalnızca sosyal etkileri değil, aynı zamanda dönüştürücü gen terapilerinin artık MKT'ye yakın olması gerçeğini de göz önüne aldığımızda tam bir trajedi.
Kısacası, çocuklarımız için itirazı olmayan bir kınama (Dünyanın en önemli 4 KOL'undan ikisi olan Prof. Mercuri ve Prof. Luca Bello'nun da aralarında bulunduğu İtalyan uzmanların raporunu hem İtalyanca hem de İngilizce çevirisiyle ekte sunuyoruz).
Bu nedenle henüz detaylarını bilmediğimiz bu çözümden çok memnunuz ve bunun için garanti müdahalesi yapmanızı rica ediyoruz.
Biz Avrupalıyız, gazetelerde ayrılmamız yönünde yoğun baskılar altında olduğumuzu okuyoruz, bu kararın, beraberinde getirdiği kritiklik göz önüne alındığında, Avrupamızın gücünün ve bütünlüğünün ilk işaretini verebileceğine inanıyoruz.
Gerekirse AB mahkemesine başvurmaya hazırız, ancak bağlamı okumanızın çocuklarımız/çocuklarınız için doğru seçimi yapmamıza yardımcı olacağına inanıyoruz.
Samimi olarak.
Alice Cadalora (İtalya)
Elena Semenzato (İtalya)
Emil Wirsz (Almanya)
