Nadir hastalıklar için yeni ürünler geliştirmeye kendini adamış bir özel ilaç şirketi olan Cumberland Pharmaceuticals, Las Vegas'taki yıllık Parent Project Muscular Distrofi (PPMD) konferansında, Duchenne kas distrofisi (DMD) kalp hastalığı için yeni bir oral tedavi olan ifetroban'ı değerlendiren Faz 2 FIGHT DMD denemesinden elde ettiği son olumlu sonuçları paylaştı. Bu yeni sonuçlar, DMD'de önde gelen ölüm nedeni olan DMD kalp hastalığında ifetroban tedavisinin kardiyak faydaya ilişkin birden fazla göstergesini vurgulamaktadır. Bunlara, daha önce bildirilmemiş farmakokinetik bulgular ve ilacın devam eden kalp hasarını önleme potansiyelini gösteren kardiyak biyobelirteç verileri de dahildir.
Cumberland'dan Ifetroban, Plasebo Alan Hastalara Göre %5.4 İyileşme Gösterdi
12 aylık Faz 2 FIGHT DMD denemesi (NCT03340675), yüksek doz ifetroban tedavisinin, plasebo ile tedavi edilen hastalarla propensity skoru eşleştirilmiş doğal geçmiş hastalarından oluşan bir kontrol grubuna kıyasla sol ventrikül ejeksiyon fraksiyonunda (LVEF) anlamlı bir %5.4 iyileşmeye yol açtığını göstermiştir. Bu, kalp fonksiyonunun genellikle zamanla azaldığı ilerleyici bir hastalıkta klinik olarak anlamlı bir farkı temsil eder. – Daha Fazla Bilgi Edinin: NCT03340675 –
Çalışma ayrıca, tipik yetişkinlerden daha yüksek doz alan DMD hastalarının benzer plazma seviyelerine ulaştığını ve ilaç birikimine dair bir kanıt olmadığını gösteren farmakokinetik içgörüler ortaya koydu ve yüksek doz grubunda kullanılan 300 mg günlük dozu destekledi. Daha yüksek doz gereksinimlerine rağmen, ifetroban DMD'li hastalarda kabul edilebilir bir farmakokinetik profille iyi tolere edildi.
Ifetroban Nedir?
Ifetroban, inflamasyon ve fibrozda önemli bir rol oynayan tromboksan reseptörünü bloke ederek çalışan günde bir kez alınan oral bir ilaçtır. İlaç, DMD kalp hastalığı endikasyonu için FDA'den hem Yetim İlaç Tanımı Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı almıştır. Şu anda DMD kalp hastalığını özel olarak hedef alan onaylı bir tedavi yoktur ve bu, kardiyak komplikasyonların evrensel olduğu ve önde gelen ölüm nedenini temsil ettiği bu hasta popülasyonunda karşılanmamış kritik tıbbi ihtiyacı vurgulamaktadır.
Devamını oku: Cumberland Pharmaceuticals, DMD Kalp Hastalığında FIGHT Duchenne Denemesinin 2. Fazından Muhteşem Sonuçlar Duyurdu
