Nadir hastalıkların tedavisi için dönüştürücü hücre ve ekzosom tabanlı tedaviler geliştiren bir biyoteknoloji şirketi olan Capricor Therapeutics, bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Becker Musküler Distrofisi'nin (BMD) potansiyel tedavisi için şirketin öncü hücre tedavisi adayı olan Deramiocel'ye (CAP-1002) Yetim İlaç Tanımı verdiğini duyurdu. Bu tanımlama, Capricor'nin kas distrofisinin kardiyak ve iskelet komplikasyonlarını hedefleyen tam entegre bir platformu ilerletmesi ve öncü varlığının ticari potansiyelini genişletmesi nedeniyle stratejik konumunu güçlendiriyor. – Deramiocel nedir? CAP-1002 ne işe yarar? –
Capricor Therapeutics Emin Adımlarla İlerliyor
- ABD FDA, Deramiocel'ye Becker Musküler Distrofisi tedavisi için Yetim İlaç Tanımı vererek, Capricor'nin nöromüsküler hastalıklardaki odağını genişletiyor
- Capricor, başarılı FDA Lisans Öncesi denetimleri ardından Duchenne Musküler Distrofisi'nde Deramiocel için Reçeteli İlaç Kullanım Ücreti Yasası (PDUFA) tarihi olan 31 Ağustos 2025'e doğru yolda emin adımlar çalışmalarına devam ediyor.
Becker Musküler Distrofisi, Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) gibi, zamanla iskelet ve kalp kaslarında önemli bozulmaya yol açan ilerleyici bir X'e bağlı nöromüsküler hastalıktır. Deramiocel, hem BMD hem de DMD'li hastalarda morbidite ve mortaliteye birincil katkıda bulunan kardiyomiyopati de dahil olmak üzere hastalık patolojisinin her iki yönünü ele almak için geliştirilmektedir.
Capricor'nin DMD'de Deramiocel için Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) öncelikli inceleme altında olup, PDUFA hedef eylem tarihi 31 Ağustos 2025'tir.
Daha fazla bilgi edin: Capricor Therapeutics İnceleme Toplantısının Tamamlandığını Duyurdu
