Günümüz dünyasında, dünyanın dört bir yanındaki ülkelerde yaşayan çocukların, çok ihtiyaç duydukları tıbbi tedavilere ulaşamadıkları için hayatlarını çok erken yaşta kaybetmeleri yürek parçalayıcı. Bu, ilerleyen kas güçsüzlüğüne ve nihayetinde erken ölüme yol açan yıkıcı ve nadir bir genetik rahatsızlık olan Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastalığından muzdarip birçok çocuk için trajik bir gerçektir. Hayat kurtarıcı tedavilerin var olduğu, ancak bu çocukların hala erişim eksikliği nedeniyle öldüğü gerçeğini görmezden gelemeyiz. Ve acı gerçek şu ki, bu krizden hepimiz sorumluyuz.
İçindekiler
Suçlu Kim?
DMD Dernekleri, Sağlık Bakanlıkları ve İlaç Üreticileri Suçludur!
DMD, çoğunlukla erkek çocuklarını etkileyen ve yavaş yavaş yürüme yeteneklerini ellerinden alan, solunum ve kalp yetmezliğine yol açan ve yaşam beklentisini, genellikle 20 yaşına kadar kısaltan genetik bir bozukluktur. Ancak umut vardır. Ekzon atlama terapileri ve gen terapileri gibi DMD tedavileri, FDA (ABD Gıda ve İlaç Dairesi) ve EMA (Avrupa İlaç Ajansı) gibi büyük sağlık otoriteleri tarafından geliştirilmiş ve onaylanmıştır. Bu tedaviler, zamanında uygulanırsa çocuklara daha iyi bir yaşam kalitesi ve hatta hayatta kalma şansı sunar.
Ancak bu gelişmelere rağmen yürek parçalayıcı ve adaletsiz bir gerçeklik devam ediyor: milyonlarca çocuk hala bu hayat kurtarıcı tedavilere erişemiyor. Modern dünyada düşünülemez olması gereken bir durum, ancak dünya çapındaki aileler için günlük bir mücadele. [Daha Fazlasını Okuyun: Duchenne Kas Distrofisi Pazarı Büyüyor: Ancak Tüm Aileler Tedavilere Erişemiyor]
Bu Neden Oluyor?
Bu eşitsizliğin ardındaki nedenler çok yönlüdür ve sistemsel sorunlara dayanır. Birincil engellerden biri maliyettir. DMD için olanlar gibi gelişmiş tedaviler pahalıdır ve birçok düşük veya orta gelirli ülkede, bu tedaviler çoğu aile için erişilemezdir. Bu tedavilerin mevcut olabileceği daha zengin ülkelerde, bürokratik bürokrasi, sigorta kapsamı kısıtlamaları ve belirli alanlarda farkındalık ve destek eksikliği, çocukların hala erişimlerinin reddedilmesine neden olmaktadır.
Sağlık Bakanlıklarının Rolü
Dünya çapındaki sağlık bakanlıklarını acil ve anlamlı bir eylemde bulunmaya çağırıyoruz. Bu hükümetler, DMD gibi nadir hastalıklardan muzdarip çocuklar da dahil olmak üzere vatandaşlarının sağlık ve refahını sağlamaktan sorumludur. 2025 yılında çocukların hala tedavi edilebilir hastalıklardan ölmesi kabul edilemez. Sağlık bakanlıkları, nadir hastalıklar için tedavilerin bulunabilirliğini ve karşılanabilirliğini, gerekli fonları güvence altına almayı ve en iyi tıbbi bakıma erişimi iyileştirmeyi önceliklendirmelidir.
Hükümetler ayrıca yeni tedaviler için onay süreçlerini kolaylaştırmak ve ailelerin çocuklarının hayatı için mücadele ederken bürokrasi ile yüklenmemesini sağlamak için çalışmalıdır. Bu aileler için küresel bir destek ağı oluşturmak için politikalar uygulanmalı ve DMD'li hiçbir çocuğun doğduğu yer veya ailesinin mali durumu nedeniyle geride bırakılmaması sağlanmalıdır.
DMD Tedavilerinin Üreticileri: Harekete Geçme Zamanı
Aynı şekilde, DMD tedavileri üreten ilaç şirketlerinin de ahlaki bir sorumluluğu vardır. Terapilerin geliştirilmesinde inanılmaz ilerlemeler kaydetmiş olsalar da, çalışmaları laboratuvarda veya klinikte duramaz. Bu tedavilere dünya çapında eşit erişimi sağlama sorumluluğunu üstlenmelerine ihtiyacımız var. Bu, tedavilerin tüm aileler için uygun fiyatlı bir şekilde fiyatlandırılması, mali yardım programları sağlanması ve tedavilerin yetersiz hizmet alan bölgelere dağıtılması için uluslararası sağlık kuruluşlarıyla iş birliği yapılması anlamına gelir.
Araştırma ve geliştirmenin önemli yatırımlar gerektirdiğini biliyoruz, ancak tedavilerden elde edilen kâr, bunlara ihtiyaç duyan çocukların hayatları pahasına elde edilmemelidir. Eğer bu şirketler gerçekten hayatları iyileştirme işinde olduklarını iddia edeceklerse, çabaları bu hayat kurtarıcı tedavilerin en çok ihtiyaç duyanlara ulaşmasını sağlamaya yönelik olmalıdır.
Neden Hepimizin Bir Sorumluluğu Var
Sağlık bakanlıkları ve üreticiler önemli roller üstlenirken, geri kalanımız sorumluluktan muaf değiliz. DMD'den ölen çocuklarla ilgili her duyduğumuz zaman, gözlerimizi kapatmamalıyız. Bu sadece doktorların, ebeveynlerin veya hükümetlerin sorumluluğu değil; hepimizin şefkatini ve kolektif eylemini gerektiren küresel bir sorundur. Tedavi edilebilir bir rahatsızlıktan muzdarip çocukların adaletsizliğinin, yalnızca coğrafi veya finansal sınırlar nedeniyle devam etmesine izin verilmemelidir. [Daha Fazlasını Okuyun: DMD Gen Terapisine Ulaşmanın Zorlukları: Coğrafya Kader Mi?]
Farkındalık yaratmak, ilgili yardım kuruluşlarını desteklemek ve ilaç şirketleri ve hükümetlerden hesap sormanın hepsi fark yaratabileceğimiz yollardır. Her birimiz, hiçbir çocuğun Duchenne Musküler Distrofi nedeniyle gereksiz yere ölmediği bir dünyaya katkıda bulunma gücüne sahibiz. [Daha Fazlasını Okuyun: Ülkenizdeki DMD Derneklerine Sorun: Duchenne Tedavileri Ülkemize Ne Zaman Gelecek?]
Değişim Çağrısı
DMD gibi tedavi edilebilir bir rahatsızlıktan dolayı hiçbir çocuğun bir daha asla ölümle karşılaşmaması için bir araya gelip talepte bulunmalıyız. Bu bir yaşam mücadelesidir ve kaybetmeyi göze alamayacağımız bir mücadeledir. Sağlık bakanlıklarına, cesurca harekete geçmenizi rica ediyoruz. DMD tedavilerinin üreticilerine, yeniliklerinizin ihtiyaç sahibi her çocuğa ulaşmasını sağlamanızı rica ediyoruz. Ve hepimize, çocukların hayatlarını kurtarmak için bu küresel hareket için sarsılmaz destek istiyoruz.
Değişim zamanı şimdi. DMD'li gelecek nesil çocukların eylemsizliğimiz yüzünden acı çekmemesi veya ölmemesi için emin olalım. Onlar daha iyisini hak ediyor ve biz de öyle.
Ne Yapılmalı?
- DMD Dernekleri artık boş işlerle uğraşmayı bırakıp Sağlık Bakanlığı ile ilaç üreticilerini bir araya getirmeli.
- DMD tedavilerinin üreticilerinin tüm ülkelerde derhal lisans başvurusunda bulunmaları gerekiyor.
- Tedavi masraflarının her ailenin ulaşabileceği bir seviyeye düşürülmesi gerekiyor. [Devamını Oku: Duchenne Musküler Distrofi: Tedavi ve Maliyet]
Brezilya'daki gibi bir risk paylaşım modeli uygulanmalı
Etki süresi bilinmeyen, tek seferlik bir gen tedavisinin maliyetinin $3 milyon olması normal değildir.
Sağlık Bakanlıkları ve ilaç firmalarının bir araya gelerek bu soruna acilen çözüm bulmasını istiyoruz. [Devamını Oku: Brezilya'da Hükümetin ELEVIDYS için Roche ile Risk Paylaşım Modeli Uygulaması Bekleniyor]
Bireysel Kampanyalar Çözüm Değildir
Ailelerin bireysel kampanyalar düzenlemesini mi seviyorsunuz? Neden hala bir şeyler yapmayı bekliyorsunuz? Bu nasıl bir vicdan!
Bireysel kampanyalar aileler için son umuttur. Bazıları başarılı olacak ve ne yazık ki bazıları gerekli parayı toplayamayacak!
Haydi, bir şeyler yap ve kahraman ol!
İlaç Şirketlerini Harekete Geçmeye Çağırıyoruz
İlaç şirketlerinin öncelikli kaygısı yıl sonunda elde edecekleri gelir değil, DMD'li çocukların hastalığının yavaşlaması için Sağlık Bakanlığı ile temasa geçmektir.
Bu yazıyı ülkenizdeki Sağlık Bakanlığı, takip ettiğiniz dernek, desteklediğiniz politikacılar, çevrenizdeki DMD hastaları ve ilaç şirketleriyle paylaşın.
Birlikte daha güçlüyüz.
