Целью данного проспективного наблюдательного исследования (NCT07127978) является оценка безопасности, переносимости и функциональных результатов у пациентов с МДД, впервые начинающих пероральный прием препарата Duvyzat (Гивиностат) или уже начавших терапию в течение последних шести месяцев в рамках стандартной клинической практики в США. При 24-месячном периоде регистрации и не менее двух лет наблюдения ожидается, что исследование продлится до пяти лет для первоначально набранных пациентов.
Узнать больше: Что такое Дувизат (Гивиностат)?
В исследовании примут участие 300 пациентов (180 неходячих и до 120 ходячих). Наблюдение за участниками будет вестись не менее двух лет, данные будут собираться во время плановых визитов к врачу. Оценка включает лабораторные показатели (например, количество тромбоцитов, триглицеридов), функцию сердца и легких, результаты, сообщаемые пациентами, а также шкалы двигательной функции, такие как шкала оценки амбулаторной функции North Star (NSAA) и шкала оценки работоспособности верхних конечностей (PUL).
Исследование Duvyzat (Гивиностат) – NCT07127978 –
В этом исследовании оценивается реальный опыт применения Гивиностата у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Начало исследования (предполагаемое): 2025-09-15
Первичное завершение (предполагаемое): 2030-06-30
Завершение исследования (предполагаемое): 2030-07-30
Количество участников (предполагаемое): 300
Тип исследования: Наблюдательный
Места: Данные о местоположении пока отсутствуют.
Возраст, подходящий для обучения: 6 лет и старше (ребенок, взрослый, пожилой человек)
Основные критерии включения и исключения. – NCT07127978 –
