Для тех, кто страдает мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), новая генная терапия обещает как остановить потерю мышечной массы, так и, возможно, восстановить поврежденные мышцы в будущем. Следующим шагом в лечении станут испытания на людях, которые, как ожидается, начнутся примерно через два года, сообщает UW Medicine.
Цель исследования, проводимого с использованием UW Medicine, — заменить повреждённый ген DMD в мышцах путём введения последовательности белковых пакетов внутри челночного вектора. Белок дистрофин, отсутствующий у людей с мышечной дистрофией, будет затем синтезироваться с помощью дополнительного генетического кода.
Оглавление
В настоящее время не существует лечения МДД
В настоящее время это заболевание неизлечимо, а доступные лекарства и методы лечения лишь замедляют его развитие. Поскольку дефектный ген расположен на Х-хромосоме, пациенты с мышечной дистрофией Дюшенна, которые и являются объектом данного исследования, — исключительно мужчины. Симптомы у них начинают проявляться в возрасте четырёх лет, и обычно они умирают в возрасте 20–30 лет.
Результаты исследования новой генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна были опубликованы в журнале Nature. Читать далее –
Кто такой доктор Джеффри Чемберлен?
Основной автор исследования, доктор Джеффри Чемберлен, генетик и невролог из UW Medicine, посвятил свою профессиональную жизнь поиску метода лечения или излечения мышечной дистрофии. Он занимает кафедру мышечной дистрофии в Фонде Маккоу в Медицинской школе Вашингтонского университета и является директором Исследовательского центра мышечной дистрофии Уэллстоуна.
Исследованием руководил доктор Хичем Тасфаут, молекулярный биолог из лаборатории Чемберлена.
Он утверждал, что тот факт, что ген, который необходимо исправить, «является самым крупным геном в природе», до сих пор мешал исследователям добиться прогресса. До сегодняшнего дня было невозможно доставить необходимые белки в мышцы и их гены.
Что представляет собой новое генное исследование UW Medicine?
Новый подход, использующий различные аденоассоциированные вирусные векторы (ААВ) — крошечные челноки, созданные из вируса и применяемые для транспортировки генных препаратов в клетки человека, — показал многообещающие результаты в экспериментах на мышах. В этой генной терапии используется последовательность AAV, а не один AAV, который берет фрагменты терапевтического белка из мышц и встраивает инструкции, чтобы начать собирать необходимые генетические изменения в организме.
Испытания на людях должны начаться примерно через два года
По словам Чемберлена, следующим этапом терапии станут испытания на людях, и они должны начаться примерно через два года.
Этот подход позволил устранить значительную часть патологий, связанных с дистрофией, в лабораторных условиях, а также остановить дальнейшее прогрессирование заболевания. Чемберлен и Тасфаут надеются, что этот подход в конечном итоге сможет обратить вспять атрофию мышц и восстановить нормальное состояние мышечной ткани.
По словам Чемберлена, новейший метод также использует новый тип вектора AAV, который позволяет использовать более низкие дозировки, что уменьшает или устраняет ряд негативных последствий более ранних методов.
Узнать больше: Потенциальные новые методы генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна
