Будут представлены доклинические результаты, демонстрирующие потенциал терапии тРНК Tevard Biosciences' при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Tevard Biosciences — частная биотехнологическая фирма, которая является лидером в разработке лекарственных средств на основе тРНК для лечения различных генетических заболеваний.
В модели заболевания МДД исследование показало, что супрессорная тРНК Tevard сохранила полноразмерный белок дистрофина и восстановила двигательную функцию, не продемонстрировав при этом никаких отрицательных терапевтических эффектов.
Подробная информация о результатах исследования будет представлена компанией в устной форме на ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT), которое состоится с 13 по 17 мая 2025 года.
«Мы с нетерпением ждем возможности поделиться результатами доклинических исследований нашей программы тРНК при МДД, которая продемонстрировала спасение полноразмерного белка дистрофина и восстановление двигательной функции в модели заболевания без каких-либо признаков токсичности», — сказал Дэниел Фишер, соучредитель, президент и генеральный директор Tevard Biosciences. «Эти ранние данные подтверждают потенциал нашего подхода с использованием супрессорной тРНК для предоставления высокоэффективного лечения пациентов с МДД с бессмысленными мутациями. Мы считаем, что эти результаты также служат хорошим предзнаменованием для применения нашей платформы тРНК к другим заболеваниям, включая кардиомиопатии, где наш лидер продемонстрировал способность восстанавливать полноразмерный белок титина в модели дилатационной кардиомиопатии».
Основные моменты:
- Доклинические результаты исследований с использованием мышиной модели D2-mdx, которая содержит бессмысленную мутацию в гене DMD и воспроизводит ключевые аспекты патологии DMD у людей.
- Мышцы обработанных животных экспрессировали полноразмерный белок дистрофина в зависимости от дозы через 6 недель после введения препарата.
- Спасенный белок организован аналогично белку дистрофина дикого типа в возрасте 6 недель.
- Через 12 недель после введения препарата наблюдалось значительное восстановление двигательной функции, о чем свидетельствует увеличение времени ожидания в тесте на производительность вращающегося стержня и значительное увеличение силы хвата передних и задних конечностей.
- Не было выявлено никаких неблагоприятных последствий лечения, определяемых поведенческими или гистологическими изменениями в основных органах или в химии крови.
Нонсенс-мутации, при которых преждевременный терминирующий кодон предотвращает трансляцию полноразмерного дистрофина, обнаруживаются примерно у 15% пациентов с мышечной дистрофией и связаны с более тяжелыми формами расстройства. Супрессорные тРНК — это молекулы тРНК, в которых антикодон был изменен для считывания бессмысленных мутаций и восстановления полноразмерного функционального белка. Поскольку существует только три преждевременных терминирующих кодона (TGA, TAA и TAG), ограниченное количество супрессорных тРНК может позволить лечить всех пациентов с МДД с бессмысленными мутациями.
