डीएमडी जीन थेरेपी प्राप्त करने की चुनौती: क्या भूगोल ही भाग्य है?

डीएमडी जीन थेरेपी इतनी महंगी क्यों है? पिछले दशक में, डीएमडी के लिए जीन थेरेपी के विकास में महत्वपूर्ण प्रगति हुई है, जिससे जीवन बदलने वाले उपचार की उम्मीद जगी है। हालाँकि, इन उपचारों के वादे के बावजूद, कई रोगियों के रास्ते में एक बड़ी बाधा खड़ी है: इन उपचारों की अत्यधिक उच्च लागत। यह लेख ड्यूचेन जीन थेरेपी की अत्यधिक कीमत और रोगियों, परिवारों और समग्र रूप से स्वास्थ्य सेवा प्रणाली के लिए विनाशकारी परिणामों के पीछे के कारणों का पता लगाता है।

अवलोकन

ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) एक दुर्लभ, प्रगतिशील आनुवंशिक विकार है जो मुख्य रूप से लड़कों को प्रभावित करता है और मांसपेशियों की कमजोरी और गिरावट का कारण बनता है। यह बीमारी डिस्ट्रोफिन जीन में उत्परिवर्तन के कारण होती है, जो मांसपेशियों के कार्य के लिए आवश्यक डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के उत्पादन के लिए जिम्मेदार है। डिस्ट्रोफिन के बिना, मांसपेशियां कमजोर और क्षतिग्रस्त हो जाती हैं, जिससे अंततः गतिशीलता में कमी आती है और अंततः श्वसन और हृदय विफलता होती है। [और पढ़ें: ड्यूचेन क्या है?]

क्या धन जुटाना उचित है?

ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए जीन थेरेपी और एक्सॉन स्किपिंग उपचार रोग को पूरी तरह से समाप्त नहीं करते हैं। तो फिर डीएमडी उपचार के ये विकल्प इतने महंगे क्यों हैं? जब यह पता ही नहीं है कि ये उपचार डी.एम.डी. के लिए कितने प्रभावी हैं, तो परिवारों को इतना पैसा क्यों खर्च करना पड़ता है? क्या यह मार्केटिंग रणनीति है या उम्मीद जगाने वाली योजना?

डी.एम.डी. के लिए जीन थेरेपी की संभावना

डी.एम.डी. के लिए जीन थेरेपी का उद्देश्य रोग के लिए जिम्मेदार आनुवंशिक दोष को ठीक करना या उससे बचना है। केवल लक्षणों का प्रबंधन करने के बजाय, ये उपचार या तो उत्परिवर्तित जीन को प्रतिस्थापित करके या डिस्ट्रोफ़िन के उत्पादन को बहाल करने के लिए जीन की एक कार्यात्मक प्रतिलिपि पेश करके मूल कारण को लक्षित करते हैं।

क्या डीएमडी जीन थेरेपी रोग को पूरी तरह से ख़त्म कर देती है?

यहां तक कि डीएमडी जीन थेरेपी के शोधकर्ता, जो वर्तमान में FDA द्वारा अनुमोदित है और EMA अनुमोदन प्रक्रिया में है, यह नहीं कह रहे हैं कि क्या यह बीमारी को पूरी तरह से रोक पाएगी। न ही वे यह कह सकते हैं कि डीएमडी वाले बच्चों में जीन थेरेपी कितने समय तक काम करेगी।

इतना सब होने के बावजूद डीएमडी जीन थेरेपी इतनी महंगी क्यों है?

डीएमडी रोगियों और परिवारों पर प्रभाव

जीन थेरेपी का वित्तीय बोझ उपचार की कीमत से कहीं ज़्यादा है। डीएमडी से पीड़ित बच्चों के कई परिवार पहले से ही एक पुरानी, प्रगतिशील बीमारी से पीड़ित बच्चे की देखभाल से जुड़ी लागतों के कारण महत्वपूर्ण वित्तीय तनाव का सामना कर रहे हैं। विशेष चिकित्सा उपकरण, फिजियोथेरेपी, घरेलू देखभाल, और घरों और वाहनों में संशोधन की ज़रूरतें तेज़ी से बढ़ती हैं। इसके अलावा, कई माता-पिता को अपने बच्चे की देखभाल के लिए अपने काम के घंटे कम करने पड़ सकते हैं या अपनी नौकरी छोड़नी पड़ सकती है, जिससे वित्तीय तनाव और बढ़ जाता है।

जिन परिवारों के पास पर्याप्त बीमा कवरेज नहीं है, उनके लिए जीन थेरेपी की लागत पूरी तरह से निषेधात्मक हो सकती है। बीमा के साथ भी, रोगियों को उच्च आउट-ऑफ-पॉकेट व्यय, सह-भुगतान और कवरेज से इनकार करने के जोखिम का सामना करना पड़ सकता है, खासकर जीन थेरेपी जैसे महंगे उपचारों के लिए।

क्या डीएमडी उपचार पर शोध करने वाली कंपनियां आपके बच्चे की परवाह करती हैं?

निश्चिन्त रहें, नहीं!

यदि उन्हें आपकी परवाह होती, तो वे सभी देशों में लाइसेंस के लिए आवेदन करते और इसके अलावा, उनके द्वारा दी जाने वाली जीन थेरेपी इतनी महंगी नहीं होती।

इस प्रकार की अनुसंधान कंपनियां अपने स्टॉक और वर्ष के अंत में अर्जित शुद्ध लाभ की गणना आपके बच्चों के स्वास्थ्य से अधिक करती हैं।

व्यापक स्वास्थ्य सेवा प्रणाली पर दबाव

वित्तीय बोझ डीएमडी रोगियों के परिवारों तक ही सीमित नहीं है; जीन थेरेपी की बढ़ती लागत से स्वास्थ्य सेवा प्रणाली भी प्रभावित होती है। सरकारों और निजी बीमा कंपनियों को इस बारे में कठिन निर्णय लेने पड़ते हैं कि क्या ऐसी चिकित्सा को कवर किया जाए और सीमित स्वास्थ्य सेवा संसाधनों को कैसे आवंटित किया जाए। कई सार्वजनिक स्वास्थ्य प्रणालियाँ, विशेष रूप से सार्वभौमिक स्वास्थ्य सेवा वाले देशों में, इन चिकित्साओं को उन सभी रोगियों को प्रदान करने के लिए संघर्ष कर सकती हैं जिन्हें उनकी आवश्यकता है।

दुनिया भर में, डी.एम.डी. के लिए जीन थेरेपी की उच्च कीमत संभावित रूप से बीमा कंपनियों को दिवालिया बना सकती है या प्रीमियम में भारी वृद्धि कर सकती है, जिससे पूरे स्वास्थ्य सेवा बाजार में लहर जैसा प्रभाव पैदा हो सकता है। राष्ट्रीयकृत स्वास्थ्य सेवा प्रणालियों वाले देशों के लिए, जीन थेरेपी की लागत सार्वजनिक बजट पर दबाव डाल सकती है, जिससे रोगियों के लिए उपचार में देरी या इनकार हो सकता है।

जीवन रक्षक उपचारों तक पहुंच की नैतिकता

डी.एम.डी. के लिए जीन थेरेपी की लागत के नैतिक निहितार्थ महत्वपूर्ण हैं। एक ओर, ये उपचार दुर्बल करने वाली, घातक बीमारी से पीड़ित बच्चों के जीवन को काफी हद तक सुधारने या बचाने की क्षमता प्रदान करते हैं। दूसरी ओर, वहनीय मूल्य टैग का मतलब है कि केवल कुछ चुनिंदा लोगों के पास ही इन उपचारों तक पहुँच होगी, जिससे कई रोगियों के पास उपचार के विकल्प नहीं होंगे।

इससे एक नैतिक दुविधा पैदा होती है: क्या जीवन रक्षक उपचार सभी रोगियों के लिए उपलब्ध होना चाहिए, चाहे उनकी सामाजिक-आर्थिक स्थिति कुछ भी हो, या उन्हें केवल उन लोगों के लिए आरक्षित किया जाना चाहिए जो उन्हें वहन कर सकते हैं? इसके अलावा, क्या अनुसंधान और विकास का वित्तीय बोझ इस तरह से रोगियों पर डाला जाना चाहिए? ये प्रश्न स्वास्थ्य सेवा तक पहुँच, असमानता और जीवन रक्षक उपचारों के व्यावसायीकरण के बारे में चल रही बहस को उजागर करते हैं।

सुगम्यता संकट के संभावित समाधान

यद्यपि डी.एम.डी. के लिए जीन थेरेपी की लागत एक महत्वपूर्ण चुनौती है, फिर भी कई संभावित समाधान इन उपचारों को अधिक सुलभ बनाने में मदद कर सकते हैं:

मूल्य में कटौती और मूल्य-आधारित मूल्य निर्धारण

एक विकल्प यह है कि दवा कंपनियाँ DMD जीन थेरेपी की कीमत कम कर दें। यह दवा निर्माताओं और स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं या सरकारों के बीच बातचीत के माध्यम से प्राप्त किया जा सकता है, जिसका उद्देश्य अधिक न्यायसंगत मूल्य निर्धारण संरचना खोजना है। मूल्य-आधारित मूल्य निर्धारण, जहाँ किसी थेरेपी की कीमत उसकी प्रभावशीलता और रोगियों को मिलने वाले लाभों से जुड़ी होती है, उपचार को अधिक किफायती बनाने का एक तरीका भी हो सकता है, जबकि यह सुनिश्चित किया जा सकता है कि दवा कंपनियों को अनुसंधान और विकास में उनके निवेश के लिए मुआवजा दिया जाए।

सार्वजनिक और निजी क्षेत्र का सहयोग

सरकारें और निजी क्षेत्र की कंपनियाँ जीन थेरेपी के विकास और वितरण के वित्तीय बोझ को साझा करने के लिए सहयोग कर सकती हैं। सार्वजनिक-निजी भागीदारी इन उपचारों की शुरुआती लागत को कम करने में मदद कर सकती है और यह सुनिश्चित कर सकती है कि वे सभी रोगियों के लिए उपलब्ध हों, जिन्हें उनकी ज़रूरत है, भले ही उनकी भुगतान करने की क्षमता कुछ भी हो।

विस्तारित बीमा कवरेज

जीन थेरेपी के लिए बीमा कवरेज में सुधार करना यह सुनिश्चित करने में एक और महत्वपूर्ण कदम है कि रोगियों को जीवन रक्षक उपचार तक पहुँच प्राप्त हो। बीमाकर्ताओं को अपने कवरेज का विस्तार करके डीएमडी के लिए जीन थेरेपी जैसी महंगी चिकित्सा को शामिल करने के लिए प्रोत्साहित किया जा सकता है, या सरकारें लागतों को कवर करने में मदद के लिए सब्सिडी दे सकती हैं।

वैश्विक स्वास्थ्य पहल

अंतर्राष्ट्रीय सहयोग और वैश्विक स्वास्थ्य पहल यह सुनिश्चित करने में भी मदद कर सकती है कि डीएमडी के लिए जीन थेरेपी दुनिया भर के रोगियों के लिए सुलभ हो, खासकर निम्न और मध्यम आय वाले देशों में। अनुसंधान, संसाधनों और प्रौद्योगिकियों को साझा करके, वैश्विक समुदाय जीन थेरेपी की लागत को कम करने और यह सुनिश्चित करने के लिए मिलकर काम कर सकता है कि यह उन लोगों तक पहुंचे जिन्हें इसकी सबसे अधिक आवश्यकता है।

क्या आपके देश में डीएमडी एसोसिएशन इस मुद्दे पर ध्यान केंद्रित नहीं कर रहे हैं?

क्या आपके देश में कोई ऐसा संगठन है जिसके पास DMD से संबंधित लक्ष्य हैं? क्या वे आपके देश में बीमारी को धीमा करने वाले उपचार लाने में सक्षम हैं?

यदि आपका उत्तर नहीं है, तो इसका मतलब है कि आप जिन डीएमडी एसोसिएशन का अनुसरण करते हैं, वे अपने मुख्य उद्देश्यों के अनुरूप काम नहीं कर रहे हैं। [और पढ़ें: अपने देश के डीएमडी एसोसिएशन से पूछें: ड्यूचेन उपचार हमारे देश में कब आएगा?]

क्या व्यक्तिगत अभियान आयोजित करने वाले लोगों की संख्या दिन-प्रतिदिन बढ़ रही है?

यदि व्यक्तिगत अभियानों की संख्या में बहुत अधिक वृद्धि हो रही है, तो आपको यह समझने की आवश्यकता है कि डीएमडी एसोसिएशन काम नहीं कर रहे हैं और राजनेताओं को आपकी परवाह नहीं है।

यद्यपि व्यक्तिगत अभियान परिवारों के लिए अंतिम विकल्प होते हैं, लेकिन अंततः वे एक ऐसा विकास हैं, जिसने अनुसंधान कम्पनियों को उत्साहित कर दिया है।

क्या आपके देश के राजनेताओं ने अभी तक कोई कार्रवाई की है?

क्या आपके देश में राजनीतिक दल या उनके संसद सदस्य डीएमडी उपचार को आपके देश में लाने के लिए गंभीर प्रयास कर रहे हैं?

अगर आपका जवाब 'नहीं' है, तो आप अकेले नहीं हैं। दुनिया भर के कई देशों में डीएमडी के मरीज़ों को ऐसी ही स्थिति का सामना करना पड़ता है। [और पढ़ें: ब्राजील में, सरकार से ELEVIDYS के लिए रोश के साथ जोखिम-साझाकरण मॉडल लागू करने की उम्मीद है]

अनुसंधान कम्पनियों पर दबाव डालें

यदि आप सोचते हैं कि डीएमडी एसोसिएशन और राजनेता आपके देश में डीएमडी के उपचार लाने के लिए कुछ भी करने में असमर्थ हैं, तो आप अकेले नहीं हैं।

अपने देश में लाइसेंस के लिए आवेदन करने हेतु अनुसंधान कंपनियों पर दबाव डालें।

निष्कर्ष

ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एक विनाशकारी बीमारी है, और जीन थेरेपी भविष्य के लिए आशा प्रदान करती है। हालांकि, इन उपचारों की अत्यधिक लागत कई रोगियों और उनके परिवारों के लिए पहुँच में एक महत्वपूर्ण बाधा प्रस्तुत करती है। जैसे-जैसे जीन थेरेपी की कीमत बढ़ती जा रही है, यह सुनिश्चित करने की चुनौती कि सभी रोगी जीवन रक्षक उपचारों तक पहुँच सकें, तेजी से जरूरी होती जा रही है।

स्वास्थ्य सेवा समुदाय, सरकारें, दवा कंपनियाँ और रोगी वकालत समूहों को इस मुद्दे को संबोधित करने के लिए एक साथ आना चाहिए। इन उपचारों की लागत को कम करने, बीमा कवरेज बढ़ाने और उपचारों तक उचित पहुँच सुनिश्चित करने के लिए समाधान खोजने से ही हम यह सुनिश्चित कर सकते हैं कि DMD वाले सभी रोगी जीन थेरेपी में अभूतपूर्व प्रगति से लाभान्वित हो सकें।

अभी जानें: ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए संभावित आगामी नई जीन थेरेपी

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