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एक्सॉन 44 स्किपिंग

संपादकीय

डेल-ज़ोटा (EXPLORE44) एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए अनुकूल रोगियों में लगभग 30% सामान्य डिस्ट्रोफिन उत्पादन प्रदान करता है

प्रेस प्रकाशनी

Avidity Biosciences ने डिस्ट्रोफिन में लगातार, सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार दिखाते हुए सकारात्मक टॉपलाइन डेल-ज़ोटा डेटा की घोषणा की

प्रेस प्रकाशनी

Entrada Therapeutics को ENTR-601-44 एक्सॉन स्किपिंग उपचार का क्लिनिकल परीक्षण शुरू करने के लिए FDA की स्वीकृति मिली

अनुसंधान

ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए आगामी एक्सॉन 44 स्किपिंग थेरेपी

प्रेस प्रकाशनी

एंट्राडा थेरेप्यूटिक्स को ELEVATE-44-201 शुरू करने के लिए यूके से प्राधिकरण प्राप्त हुआ

अनुसंधान

निप्पॉन शिन्याकू ने ड्यूचेन के उपचार के लिए ब्रोगिडिरसेन NS-089/NCNP-02 का पहला क्लिनिकल परीक्षण (मानव में पहला) जारी किया

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हमारे बारे में

हम नहीं चाहते कि बच्चे ऐसी बीमारी से मरें जिसका इलाज संभव है। हम परिवारों को उम्मीद देना चाहते हैं और यह सुनिश्चित करना चाहते हैं कि डीएमडी से पीड़ित सभी बच्चों का इलाज हो और वे स्वस्थ हो जाएं।

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