न्यूरोमस्कुलर और हृदय संबंधी रोगों के लिए सटीक, अगली पीढ़ी की आनुवंशिक दवाएं विकसित करने वाली जीवन विज्ञान कंपनी Solid Biosciences ने 31 दिसंबर, 2024 को समाप्त चौथी तिमाही और पूरे वर्ष के लिए वित्तीय परिणामों की रिपोर्ट की और एक व्यावसायिक अपडेट प्रदान किया।
सॉलिड के अध्यक्ष और सीईओ बो कुम्बो ने टिप्पणी की: "पिछले 18 महीनों में हमारे ड्यूचेन और एफए विकास कार्यक्रमों के परिश्रमी निष्पादन ने सॉलिड को बदल दिया है और हमें 2025 और उसके बाद के लिए जबरदस्त गति दी है। हमारे अगली पीढ़ी के ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (ड्यूचेन) कार्यक्रम, SGT-003 के चरण 1/2 INSPIRE DUCHENNE परीक्षण में पहले तीन प्रतिभागियों से प्राप्त प्रारंभिक 90-दिवसीय डेटा, हालांकि शुरुआती है, लेकिन इसने एक आश्वस्त करने वाला सुरक्षा अनुभव और मांसपेशियों की अखंडता और स्वास्थ्य के बायोमार्कर में आशाजनक सुधार दिखाया है। हमारा मानना है कि ये शुरुआती संकेतक ड्यूचेन के इलाज के लिए SGT-003 को सर्वश्रेष्ठ जीन थेरेपी उम्मीदवार बनाने की क्षमता का समर्थन करते हैं। हम ड्यूचेन रोगी समुदायों में इन आंकड़ों के बारे में उत्साह को समझते हैं और हम SGT-003 को जल्द से जल्द क्लिनिक में लाने के लिए उद्देश्य और तत्परता के साथ आगे बढ़ने के लिए प्रतिबद्ध हैं।"और पढ़ें)
SGT-003 से सकारात्मक प्रारंभिक नैदानिक डेटा
प्रति नाभिक उच्च वेक्टर जीनोम प्रतियां, मजबूत माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति और मांसपेशी अखंडता के अतिरिक्त उपायों में प्रारंभिक सुधार, जिनमें शामिल हैं:
- प्रति नाभिक औसत वेक्टर प्रतियां: 18.7 (एन=3),
- औसत माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति: 110% (N=3), जैसा कि वेस्टर्न ब्लॉट द्वारा मापा गया,
- औसत माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति: 108% (N=3), जैसा कि मास स्पेक्ट्रोमेट्री द्वारा मापा गया,
- डिस्ट्रोफिन पॉजिटिव फाइबर का औसत प्रतिशत: 78% (N=3), जैसा कि इम्यूनोफ्लोरेसेंस द्वारा मापा गया,
- औसत बीटा सार्कोग्लाइकन प्रतिशत सकारात्मक फाइबर: 70% (N=3),
- औसत एनएनओएस (न्यूरोनल नाइट्रिक ऑक्साइड सिंथेस) प्रतिशत सकारात्मक फाइबर: 421टीपी44टी (एन=3),
- 7 अतिरिक्त मांसपेशी अखंडता बायोमार्करों में सुधार (एन = 3), और
- 180वें दिन (N=2) पर बेसलाइन से 8% के बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन अंश (LVEF) में प्रारंभिक औसत सुधार।
और अधिक जानें: Solid Biosciences SGT-003 जीन थेरेपी के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न
एसजीटी-003 के लिए संभावित त्वरित अनुमोदन मार्गों पर चर्चा करने के लिए 1टीपी40टी के साथ बैठक
- 11 फरवरी, 2025 की डेटा कटऑफ तिथि तक खुराक दिए गए 6 प्रतिभागियों में एसजीटी-003 को अच्छी तरह से सहन किया गया है, जिसमें कोई गंभीर प्रतिकूल घटना (एसएई), संदिग्ध अप्रत्याशित गंभीर प्रतिकूल प्रतिक्रिया (एसयूएसएआर) या तीव्र यकृत क्षति के एई नहीं देखे गए हैं।
- परीक्षण में नामांकन जारी है, और कंपनी को उम्मीद है कि 2025 की दूसरी तिमाही के आरंभ तक कुल 10 से अधिक प्रतिभागियों को तथा 2025 की चौथी तिमाही तक लगभग 20 प्रतिभागियों को खुराक दी जाएगी।
- 2025 के मध्य में, कंपनी SGT-003 के लिए संभावित त्वरित अनुमोदन मार्गों पर चर्चा करने के लिए FDA के साथ बैठक का अनुरोध करने की योजना बना रही है।
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