गंभीर यकृत विफलता की दो प्रलेखित घटनाओं के कारण, जिसके परिणामस्वरूप मृत्यु हो गई, Sarepta Therapeutics ने गैर-चलने योग्य ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी वाले व्यक्तियों के लिए अपने जीन उपचार ELEVIDYS की शिपिंग बंद कर दी है।
हाल ही में जिस मरीज़ की मृत्यु हुई, उसकी उम्र 15 साल थी। प्रोटोकॉल में बदलाव और नियामकीय विचारों को ध्यान में रखते हुए, Sarepta ने इन गंभीर प्रतिकूल घटनाओं के कारण ENVISION चरण 3 पुष्टिकरण परीक्षण (SRP-9001-303) को रोकने का फैसला किया है, जिसमें चलने-फिरने में सक्षम और गैर-चलने-फिरने में सक्षम वयस्क शामिल हैं। और पढ़ें: यूरोप में Elevidys जीन थेरेपी के तीन चल रहे क्लिनिकल परीक्षण अस्थायी रूप से रोक दिए गए –
जून 2025 में दो घातक मामलों की सूचना मिली, जिसके बाद FDA ने 24 जून, 2025 को एक सुरक्षा सूचना जारी की, ताकि ELEVIDYS से जुड़े तीव्र यकृत विफलता के संभावित जोखिम की जाँच की जा सके। इसके जवाब में, Sarepta ने प्रोटोकॉल अपडेट करने और नियामकों से परामर्श करने के लिए अपने ENVISION चरण 3 परीक्षण को रोक दिया। कंपनी ने एक नए प्रतिरक्षा-दमनकारी उपचार को मंजूरी मिलने तक, गैर-चलने-फिरने में असमर्थ रोगियों के लिए ELEVIDYS के वितरण को भी अस्थायी रूप से निलंबित कर दिया है।
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