Precision BioSciences, एक क्लिनिकल स्टेज जीन एडिटिंग कंपनी, जो उच्च अपूर्ण आवश्यकता वाले रोगों के लिए इन विवो जीन एडिटिंग थेरेपी विकसित करने के लिए अपने नए स्वामित्व वाले ARCUS® प्लेटफॉर्म का उपयोग करती है, ने आज घोषणा की कि यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) ने ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के उपचार के लिए PBGENE-DMD के लिए दुर्लभ बाल रोग पदनाम प्रदान किया है।
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लगभग पूर्ण लंबाई वाला डिस्ट्रोफिन प्रोटीन
Precision BioSciences में मुख्य विकास और व्यवसाय अधिकारी सिंडी एटवेल ने कहा, "दुर्लभ बाल रोग पदनाम की प्राप्ति डीएमडी से पीड़ित लड़कों के लिए नए चिकित्सीय विकल्पों की आवश्यकता को उजागर करती है।" "हमारा अपनी श्रेणी का पहला PBGENE-DMD कार्यक्रम, जो डिस्ट्रोफिन जीन के एक्सॉन 45-55 को निकालने के लिए हमारे ARCUS जीन संपादन प्लेटफ़ॉर्म की विभेदित क्षमताओं का लाभ उठाता है, डीएमडी से पीड़ित 60% रोगियों के लिए समय के साथ सार्थक सुधार और टिकाऊ कार्यात्मक लाभ को आगे बढ़ाने की क्षमता रखता है। हमारा दृष्टिकोण रोगी के अपने डीएनए अनुक्रम को स्थायी रूप से संपादित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जिसके परिणामस्वरूप स्वाभाविक रूप से उत्पादित, लगभग पूर्ण लंबाई वाला डिस्ट्रोफिन प्रोटीन होता है जिसे मनुष्यों में कार्यात्मक माना जाता है। हम वर्तमान में चल रहे अंतिम IND-सक्षम विष विज्ञान अध्ययनों को पूरा करने और प्रारंभिक नैदानिक डेटा उत्पन्न करने की आशा करते हैं, जो 2026 में अपेक्षित है।"
PBGENE-DMD क्या है?
PBGENE-DMD, DMD के उपचार के लिए प्रेसिजन का विकास कार्यक्रम है। यह दृष्टिकोण एक ही AAV में एक बार के प्रशासन के माध्यम से वितरित दो पूरक ARCUS न्यूक्लिअस का उपयोग करता है, ताकि डिस्ट्रोफिन जीन के एक्सॉन 45-55 को हटाया जा सके, जिसका उद्देश्य कार्यात्मक परिणामों को बेहतर बनाने के लिए शरीर के भीतर लगभग पूर्ण लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन प्रोटीन को बहाल करना है। PBGENE-DMD का उद्देश्य DMD रोगी आबादी के 60% से अधिक को संबोधित करना है।
प्रीक्लिनिकल अध्ययनों में, PBGENE-DMD ने DMD की प्रगति में शामिल प्रमुख मांसपेशी प्रकारों को लक्षित करने की क्षमता का प्रदर्शन किया और मानवकृत DMD माउस मॉडल में महत्वपूर्ण, टिकाऊ कार्यात्मक सुधार उत्पन्न किए। PBGENE-DMD ने हृदय ऊतक और विभिन्न प्रमुख कंकाल मांसपेशी समूहों सहित कई मांसपेशियों में लगभग पूर्ण लंबाई के कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन करने की शरीर की क्षमता को बहाल किया। इसके अलावा, PBGENE-DMD ने उपग्रह मांसपेशी स्टेम कोशिकाओं को संपादित किया, जिन्हें दीर्घकालिक स्थायित्व और निरंतर कार्यात्मक सुधार के लिए महत्वपूर्ण माना जाता है।
और अधिक जानें: Precision BioSciences PBGENE-DMD लगभग पूर्ण लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन बहाल करता है
