PepGen, एक क्लीनिकल-स्टेज बायोटेक्नोलॉजी कंपनी जो ऑलिगोन्युक्लियोटाइड थेरेपी की अगली पीढ़ी को आगे बढ़ा रही है, ने आज घोषणा की कि एक्सॉन 51 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) रोगियों में PGN-EDO51 की जांच करने वाले अपने CONNECT1-EDO51 अध्ययन के 10 mg/kg समूह में मापे गए डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के स्तरों के आधार पर, कंपनी अपने आशाजनक मायोटोनिक डिस्ट्रॉफी टाइप 1 (DM1) कार्यक्रम को आगे बढ़ाने पर ध्यान केंद्रित करेगी जो वर्तमान में चरण 2 नैदानिक विकास में है। कंपनी स्वेच्छा से PGN-EDO51 के विकास को बंद कर रही है और DMD से संबंधित सभी शोध और विकास गतिविधियों को बंद करने का इरादा रखती है।
CONNECT1 अध्ययन के 10 मिलीग्राम/किग्रा समूह (n=4) में, PGN-EDO51 ने एक्सॉन 51 स्किप्ड ट्रांसक्रिप्ट को 4.26% (3.5% की औसत वृद्धि) तक बढ़ा दिया; हालाँकि, कुल डिस्ट्रोफ़िन केवल सामान्य स्तर के 0.59% (0.36% की औसत वृद्धि) तक बढ़ा। PGN-EDO51 की सुरक्षा प्रोफ़ाइल आम तौर पर अनुकूल बनी रही और उपचार से संबंधित सभी प्रतिकूल घटनाएँ प्रकृति में हल्की थीं। अध्ययन में कोई गंभीर प्रतिकूल घटना रिपोर्ट नहीं की गई।
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CONNECT1 के अध्यक्ष और सीईओ, पीएचडी, जेम्स मैकआर्थर ने कहा, "10 मिलीग्राम/किलोग्राम खुराक वाले समूह में CONNECT1 में देखे गए डिस्ट्रोफिन परिणामों से हम निराश हैं, क्योंकि हमें उम्मीद थी कि हम रोगियों के लिए मौजूदा उपचारों में और अधिक गहन तरीके से सुधार कर सकते हैं।" "जैसे ही हम अपने DMD कार्यक्रम को समाप्त कर रहे हैं, हम इस शोध में उनके समर्थन और भागीदारी के लिए रोगियों, परिवारों, देखभाल करने वालों, जांचकर्ताओं और अध्ययन कर्मचारियों को धन्यवाद देना चाहते हैं। मैं DMD रोगियों के लिए नए संभावित उपचारों को आगे बढ़ाने के लिए हमारी टीम की कड़ी मेहनत और प्रतिबद्धता को भी स्वीकार करना चाहता हूं।"
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