Regenxbio प्रेस वक्तव्य में कहा गया है कि एफिनिटी ड्यूशेन परीक्षण में शामिल पांच रोगियों, जिनकी उम्र छह से बारह वर्ष के बीच थी, से प्राप्त निष्कर्षों में "सुसंगत, मजबूत माइक्रोडिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति" दिखाई दी। परीक्षण में रोगियों की निगरानी उपचार के नौ और बारह महीने बाद की गई।
बीएमओ कैपिटल मार्केट्स के विश्लेषकों के अनुसार, परिणाम काफी हद तक Elevidys के अनुरूप थे, जो कि सरेप्टा द्वारा विकसित ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक जीन थेरेपी है और जिसे जून 2023 में शुरू में अधिकृत किया गया था। विश्लेषकों ने 5 जून की सुबह लिखा, "हमें नहीं लगता कि RGX-202 और Elevidys के बीच प्रभावकारिता का अंतर महत्वपूर्ण है या विभेदित नैदानिक परिणामों को प्रेरित/साबित कर सकता है, भले ही कुछ [RGX-202] कार्यात्मक सुधार Elevidys से थोड़े अधिक दिखाई देते हैं, क्योंकि रोगियों/नियंत्रण में उच्च परिवर्तनशीलता और प्लेसीबो आर्म की कमी है।" (और पढ़ें: ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए संभावित आगामी नई जीन थेरेपी)
"एफ़िनिटी ड्यूचेन" का मुख्य लक्ष्य सुरक्षा है, जिसमें माइक्रोडिस्ट्रोफ़िन अभिव्यक्ति बायोमार्कर एंडपॉइंट के रूप में काम करती है। Regenxbio द्वारा कोई महत्वपूर्ण नकारात्मक प्रभाव नहीं देखा गया। बीएमओ विश्लेषकों ने नोट किया कि RGX-202 पर रोगियों को उन दुष्प्रभावों को कम करने के लिए इम्यूनोसप्रेसेंट्स दिए जाते हैं, जो Elevidys के मामले में नहीं है।
कंपनी के अनुसार, नॉर्थ स्टार एम्बुलेटरी असेसमेंट और समयबद्ध कार्य परीक्षण, जैसे खड़े होने का समय, 10 मीटर चलने-दौड़ने और चढ़ने का समय, ने ऐसे सुधार दिखाए जो बाह्य प्राकृतिक इतिहास नियंत्रणों से बेहतर प्रदर्शन करते हैं, जो दर्शाता है कि आरजीएक्स-202 "रोग प्रक्षेपवक्र पर सकारात्मक प्रभाव डालने के साक्ष्य प्रदर्शित करना जारी रखता है"।
कंपनी द्वारा अपने डेटा रीडिंग में प्रस्तुत सामग्री के अनुसार, Regenxbio की योजना FDA के त्वरित अनुमोदन मार्ग के माध्यम से 2026 के मध्य में किसी समय बायोलॉजिक्स लाइसेंस के लिए आवेदन करने की है, तथा 2027 की पहली छमाही में अनुमोदन की उम्मीद है।
डीएमडी बाजार में सरेप्टा और 1टीपी58टी एक दूसरे के कट्टर प्रतिद्वंद्वी हैं। 1टीपी58टी ने 2020 में सरेप्टा पर एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (एएवी) जीन थेरेपी के लिए सेल कल्चर विधि पर पेटेंट का उल्लंघन करने के लिए मुकदमा दायर किया था। डेलावेयर जिले ने 2024 में सरेप्टा के पक्ष में फैसला सुनाया, जिसमें कहा गया कि सेल कल्चर विधि पेटेंट योग्य नहीं है।
मार्च में Elevidys पर एक मरीज की तीव्र यकृत क्षति से मृत्यु हो जाने के बाद, DMD जीन उपचार की सुरक्षा गहन जांच के दायरे में आ गई है (सरेप्टा ने Elevidys जीन थेरेपी के बाद 16 वर्षीय लड़के की मौत की रिपोर्ट दी)। हालांकि Regenxbio का प्रयोग सुरक्षित प्रतीत हुआ, लेकिन बीएमओ विश्लेषकों ने बताया कि "भारी" प्रतिरक्षादमन के अपने खतरे हैं और Regenxbio द्वारा उपयोग किए जाने वाले वायरल वेक्टर की अपनी मृत्यु दर संबंधी चिंताएं हैं।
