ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी बीमारी के लिए नए जीन थेरेपी अध्ययनों के परिणामों को 2025 में उत्सुक आँखों से देखा जाएगा। जीनेथॉन GNT-0004, रेजेनक्सबायो RGX-202 और Solid Biosciences SGT-003 जीन थेरेपी के परीक्षण चरणों का परिवारों द्वारा दिलचस्पी के साथ पालन किया जा रहा है। ड्यूचेन के लिए ये नई जीन थेरेपी परिवारों के लिए आशाजनक हैं।
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सारप्टा थेरेप्यूटिक्स द्वारा विकसित 1टीपी6टी की अत्यधिक लागत, जिसे लगभग एक वर्ष पहले 1टीपी11टी द्वारा विस्तारित स्वीकृति प्रदान की गई थी, तथा डीएमडी से पीड़ित कुछ बच्चों का एंटीबॉडी परीक्षण में असफल होना, परिवारों को नई जीन थेरेपी की ओर प्रेरित कर रहा है।
ड्यूचेन रोगी डीएमडी के लिए नवीन जीन उपचार के परिणामों पर सावधानीपूर्वक नजर रख रहे हैं।
Elevidys जैसी नई जीन थेरेपी
जीनेथॉन जीएनटी-0004, रेजेनक्सबायो आरजीएक्स-202 और 1टीपी1टी जीन थेरेपी के परीक्षण अभी भी जारी हैं, और कंपनियों द्वारा की गई घोषणाओं को देखते हुए, अब तक अध्ययनों का सकारात्मक मूल्यांकन किया गया है। [अधिक पढ़ें: Elevidys के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न]
आइए हम उन नई जीन थेरेपी को याद करें जो Elevidys का विकल्प होंगी।
1टीपी1टी
Solid Biosciences द्वारा विकसित SGT-003, ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक आशाजनक जीन थेरेपी उपचार है। यह अभिनव चिकित्सा मांसपेशी कोशिकाओं में एक कार्यात्मक माइक्रो-डिस्ट्रोफिन जीन पहुंचाकर काम करती है, जो मांसपेशियों के कार्य को बहाल करने और रोग की प्रगति को धीमा करने में मदद कर सकती है। आनुवंशिक स्तर पर DMD के मूल कारण को लक्षित करके, SGT-003 में इस दुर्बल करने वाली स्थिति वाले रोगियों के जीवन की गुणवत्ता में उल्लेखनीय सुधार करने की क्षमता है।
Solid Biosciences द्वारा अपने क्लिनिकल ट्रायल पेज पर प्रकाशित जानकारी के अनुसार, अध्ययन में 43 लोग भाग ले रहे हैं। बताया गया है कि SGT-003 क्लिनिकल परीक्षण मई 2024 में शुरू होंगे और अध्ययन का पहला चरण लगभग मई 2027 में समाप्त होगा। [और पढ़ें]
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रेजेनक्सबायो RGX-202
ड्यूचेन के लिए नई जीन थेरेपी में से एक रेजेनक्सबायो आरजीएक्स-202 एक अभूतपूर्व जीन थेरेपी उपचार है, जिसने नैदानिक अध्ययनों में आशाजनक परिणाम दिखाए हैं। इस अभिनव चिकित्सा का उद्देश्य आनुवंशिक उत्परिवर्तन को लक्षित करना और ठीक करना है जो कई प्रकार की दुर्बल करने वाली बीमारियों का कारण बनते हैं। दोषपूर्ण जीन की कार्यात्मक प्रतियों को वितरित करने के लिए वायरल वेक्टर का उपयोग करके, RGX-202 में आनुवंशिक विकारों से पीड़ित रोगियों के लिए दीर्घकालिक और संभावित रूप से उपचारात्मक प्रभाव प्रदान करने की क्षमता है। [और पढ़ें]
REGENXBIO द्वारा दी गई जानकारी के अनुसार, RGX-202 एक संभावित सर्वश्रेष्ठ-इन-क्लास प्रायोगिक जीन थेरेपी है जिसका उद्देश्य ड्यूचेन में कार्य और परिणामों को बेहतर बनाना है। एक विभेदित माइक्रोडिस्ट्रोफ़िन संरचना के साथ जो स्वाभाविक रूप से होने वाले डिस्ट्रोफ़िन के महत्वपूर्ण क्षेत्रों को एनकोड करता है, जैसे कि सी-टर्मिनल (सीटी) डोमेन, RGX-202 ड्यूचेन के लिए एकमात्र जीन उपचार है जिसे या तो अनुमोदित किया गया है या देर से विकास के चरण में है। प्रीक्लिनिकल रिसर्च ने प्रदर्शित किया है कि सीटी डोमेन मांसपेशियों की स्व-उपचार की क्षमता को बढ़ाता है और संकुचन द्वारा लाए गए तनाव से बचाता है।
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जीनेथॉन GNT-0004
जीनेथॉन जीएनटी-0004 जीनेथॉन द्वारा विकसित एक नवीन जीन थेरेपी है, जो आनुवंशिक चिकित्सा में विशेषज्ञता रखने वाली एक अग्रणी जैव प्रौद्योगिकी कंपनी है। इस अभूतपूर्व उपचार का उद्देश्य आनुवंशिक उत्परिवर्तनों को लक्षित करना और उन्हें ठीक करना है जो विभिन्न प्रकार के दुर्लभ आनुवंशिक विकारों का कारण बनते हैं। अपने अभिनव दृष्टिकोण और प्रीक्लिनिकल अध्ययनों में आशाजनक परिणामों के साथ, जीनेथॉन GNT-0004 में आनुवंशिक रोगों के उपचार में क्रांति लाने और दुनिया भर में रोगियों के जीवन को बेहतर बनाने की क्षमता है।और पढ़ें]
जीनेथॉन के सीईओ फ्रेडरिक रेवा ने कहा, "हमारे GNT0004 जीन थेरेपी के साथ उपचार के परिणाम दो खुराकों में से उच्चतर खुराक पर इलाज किए गए रोगियों में बहुत सकारात्मक हैं, माइक्रो-डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति और नैदानिक सुधार दोनों के संदर्भ में।" यह विशेष खुराक, जो DMD के लिए अन्य जीन थेरेपी परीक्षणों में उपयोग की जाने वाली खुराक से छोटी है, वह भी हमारे उत्पाद को मजबूत बनाती है। GNT0004 DMD के लिए उपलब्ध सबसे प्रभावी उपचारात्मक जीन थेरेपी हो सकती है।
GNT-0004 के बारे में अधिक जानें
डॉ. रेवा ने रेखांकित किया, "ये नैदानिक परिणाम दर्शाते हैं कि जीन थेरेपी सबसे जटिल आनुवंशिक रोगों में से एक का समाधान प्रदान कर सकती है।" 2025 की दूसरी तिमाही में, हम यूरोप में 60 से अधिक बच्चों में पुष्टिकरण (निर्णायक) चरण शुरू करने की उम्मीद करते हैं, जिसके बाद अमेरिका भी इसका अनुसरण करेगा।
ड्यूचेन के लिए नई जीन थेरेपी का संभावित प्रभाव
जीन थेरेपी ड्यूचेन से पीड़ित व्यक्तियों के जीवन को बदलने की आशाजनक क्षमता प्रदान करती है, जो एक उज्जवल भविष्य की आशा प्रदान करती है। जैसा कि हम आगे देखते हैं, इन उपचारों को बाजार में लाने के रास्ते में आने वाली चुनौतियों और बाधाओं को दूर करना महत्वपूर्ण है, यह सुनिश्चित करना कि वे सुरक्षित, प्रभावी और उन सभी के लिए सुलभ हैं जिन्हें उनकी आवश्यकता है। एक साथ लड़कर, हम एक ऐसी दुनिया की ओर कदम बढ़ा सकते हैं जहाँ ड्यूचेन अब एक विनाशकारी निदान नहीं है, बल्कि एक ऐसी स्थिति है जिसका प्रभावी ढंग से प्रबंधन और उपचार किया जा सकता है।
इन अभिनव उपचारों की पूरी क्षमता को अनलॉक करने और उन्हें उन रोगियों तक पहुँचाने के लिए अनुसंधान और विकास में निरंतर निवेश आवश्यक है जिन्हें उनकी सबसे अधिक आवश्यकता है। वैज्ञानिकों, चिकित्सकों और उद्योग भागीदारों के बीच सहयोग उन बाधाओं को दूर करने की कुंजी है जो वर्तमान में ड्यूचेन के लिए जीन थेरेपी के व्यापक रूप से अपनाए जाने को सीमित करती हैं। अपने संसाधनों और विशेषज्ञता को एकत्रित करके, हम प्रगति की गति को तेज़ कर सकते हैं और यह सुनिश्चित कर सकते हैं कि ये जीवन बदलने वाली चिकित्सा उन लोगों तक पहुँचें जो इनका इंतज़ार कर रहे हैं। ड्यूचेन उपचार का भविष्य उज्ज्वल है, लेकिन इसे वास्तविकता बनाने के लिए समर्पण, दृढ़ता और सहयोग की आवश्यकता होगी।
