AstraZeneca की दुर्लभ रोग सहायक कंपनी Alexion, जापानी फर्म JCR Pharmaceuticals से विशेष जीन थेरेपी वाहनों का लाइसेंस ले रही है।
8 जून 2025 को घोषित इस सौदे से Alexion को JCR के JUST-AAV कैप्सिड तक पहुंच प्राप्त होगी, जिसका उपयोग Alexion के पांच जीनोमिक औषधि कार्यक्रमों में किया जा सकेगा। बदले में, Alexion, JCR को एक अज्ञात अग्रिम शुल्क के साथ-साथ अनुसंधान एवं विकास से संबंधित 225 मिलियन अमेरिकी डॉलर तक के माइलस्टोन भुगतान, और बिक्री माइलस्टोन के लिए अतिरिक्त 600 मिलियन अमेरिकी डॉलर का भुगतान करेगा। JCR को बिक्री से संबंधित स्तरीय रॉयल्टी भी मिलेगी, हालाँकि कोई विशिष्ट जानकारी नहीं दी गई।
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JUST-AAV कैप्सिड्स क्या है?
JUST-AAV एक स्वामित्व प्लेटफ़ॉर्म प्रौद्योगिकी है जो संशोधित एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (AAV) वेक्टर का उपयोग करती है।
इस प्रौद्योगिकी में चयनित ऊतकों, अंगों या रक्त-मस्तिष्क अवरोध पर स्थित रिसेप्टर्स के विरुद्ध कैप्सिड सतह पर लघु एंटीबॉडीज को प्रविष्ट किया जाता है, जिससे उन ऊतकों और अंगों तक लक्षित वितरण में वृद्धि होती है।
कैप्सिड में और भी संशोधन, लक्ष्य से बाहर के प्रभावों को कम करते हैं और सुरक्षा में सुधार करते हैं। इसका नाम "जेसीआर" "अंग का अंतिम गंतव्य", "लक्ष्य से बाहर की डिलीवरी से सुरक्षा" और "परिवर्तनकारी तकनीक" से लिया गया है, जो विभिन्न रोगों में इसके व्यापक अनुप्रयोग की क्षमता को दर्शाता है।
JUST-AAV कैप्सिड का उपयोग ड्यूचेन के इलाज के लिए किया जा सकता है
Alexion कैप्सिड का उपयोग किन संकेतों के लिए करेगा, यह भी निर्दिष्ट नहीं किया गया था। AstraZeneca की दुर्लभ रोग पाइपलाइन मायस्थेनिया ग्रेविस और ल्यूपस नेफ्राइटिस जैसी बीमारियों में मध्य से लेकर अंतिम चरण की परिसंपत्तियों से भरी हुई है।
जेसीआर का दावा है कि उसके स्वामित्व वाले JUST-AAV कैप्सिड कई किस्मों में आते हैं, विशेष रूप से "यकृत-बचत", मांसपेशी-लक्ष्यीकरण और मस्तिष्क-लक्ष्यीकरण प्रकारों पर प्रकाश डालते हैं। जीन थेरेपी से लीवर को होने वाली क्षति पर हाल ही में गहन जांच की जा रही है, क्योंकि इस वर्ष के शुरू में ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी, Elevidys के लिए सरेप्टा की जीन थेरेपी प्राप्त करने के बाद लीवर की क्षति से दो रोगियों की मृत्यु हो गई थी। - और पढ़ें: Elevidys जीन थेरेपी का उपयोग गैर-चलने-फिरने वाले रोगियों में नहीं किया जाएगा –
JUST-AAV कैप्सिड के पूर्व नैदानिक परीक्षण
शोधकर्ताओं ने ट्रांसफ़रिन रिसेप्टर से जुड़ने वाले एक छोटे एंटीबॉडी को AAV कैप्सिड में शामिल करके, एक मस्तिष्क-लक्ष्यित AAV वेक्टर (मस्तिष्क-लक्ष्यित JUST-AAV) सफलतापूर्वक बनाया। इसके अलावा, AAV कैप्सिड अनुक्रम में अनूठे संशोधनों ने यकृत में AAV वेक्टर के संचय को काफ़ी हद तक कम कर दिया, जो प्रतिकूल प्रभावों का एक ज्ञात स्रोत है।
चूहों पर किए गए अध्ययनों में, JUST-AAV वेक्टर ने AAV9 की तुलना में मस्तिष्क में ग्रीन फ्लोरोसेंट प्रोटीन (GFP) की 77 गुना अधिक अभिव्यक्ति प्राप्त की, जबकि यकृत में ट्रोपिज्म को 99% द्वारा कम किया। मस्तिष्क लक्ष्यीकरण और BBB पारगम्यता को और बेहतर बनाने के लिए, शोधकर्ताओं ने अतिरिक्त अणुओं को AAV कैप्सिड में शामिल किया जो ट्रांसफ़रिन रिसेप्टर के अलावा अन्य रिसेप्टर्स से जुड़ते हैं।
बंदरों पर किए गए अध्ययनों में, इस द्विविशिष्ट वेक्टर ने AAV9 की तुलना में मस्तिष्क तक जीन पहुंचाने की दक्षता में कई गुना सुधार किया, जबकि यकृत और पृष्ठीय मूल गैंग्लिया जैसे संभावित समस्याग्रस्त ऊतकों में संक्रमण को 90% से अधिक कम कर दिया।
न्यूरोनल सेरॉइड लिपोफ्यूसिनोसिस के एक माउस मॉडल पर JUST-AAV के प्रयोग से दौरे जैसे लक्षण गायब हो गए और कार्यात्मक उपचार के स्तर तक जीवनकाल बढ़ गया। ये परिणाम बताते हैं कि नव विकसित JUST-AAV तकनीक पारंपरिक जीन वितरण वेक्टरों की तुलना में अधिक सुरक्षित और कुशल जीन थेरेपी की संभावना प्रदान करती है। - और जानें: JCR Pharmaceuticals प्रीक्लिनिकल जीन थेरेपी डेटा प्रस्तुत करता है –
