कार्डियोमायोपैथी या श्वसन जटिलताओं के परिणामस्वरूप प्रगतिशील मांसपेशी कमज़ोरी और अंततः मृत्यु दर ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) की पहचान है, जो एक गंभीर एक्स-लिंक्ड विकार है। वर्तमान में, डीएमडी के लिए कोई इलाज नहीं है, और मानक उपचारों का प्राथमिक ध्यान लक्षण प्रबंधन पर है। जीन थेरेपी इम्यूनोसप्रेसिव उपायों और अनुकूलित वेक्टर डिज़ाइनों को नियोजित करके रोग के आनुवंशिक कारण को अधिक प्रभावी ढंग से संबोधित कर सकती है।
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) रोग में जीन थेरेपी उपचार के क्या प्रभाव हैं, क्या जीन थेरेपी काम करती है? यहाँ एक व्यापक विश्लेषण दिया गया है।