Sarepta Therapeutics से प्राप्त ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए एक जीन थेरेपी, Elevidys, अब चलने-फिरने में सक्षम रोगियों के लिए उपलब्ध है, और अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन सुझाव दे रहा है कि इस पर लगी स्वैच्छिक रोक हटा ली जाए। FDA की जाँच में पाया गया कि इस जीन थेरेपी उत्पाद का 8 साल के बच्चे की मौत से कोई लेना-देना नहीं था।
गंभीर सुरक्षा चिंताओं और मौतों के सामने आने के बाद इस साल की शुरुआत में शुरू हुई Sarepta की जीन थेरेपी की कहानी ने नियामकीय झटके के साथ एक नया मोड़ ले लिया है। FDA ने हस्तक्षेप किया और Sarepta से अनुरोध किया कि वह अमेरिका में चल-फिर सकने वाले मरीज़ों के लिए इस दवा की सभी आपूर्ति रोक दे, जब एक तीसरे मरीज़ की मृत्यु हो गई—एक 51 वर्षीय व्यक्ति, जो लिम्ब-गर्डल मस्कुलर डिस्ट्रॉफी, जिसमें AAV वेक्टर का भी उपयोग होता है, की दवा के पहले चरण के अध्ययन में भाग ले रहा था। शुक्रवार को एक और मौत की सूचना मिलने के बाद FDA ने जाँच शुरू की।
हालांकि, सोमवार दोपहर जारी एक संक्षिप्त बयान में, FDA ने स्वैच्छिक रोक हटाने का सुझाव दिया, जिससे चलने-फिरने में सक्षम लोगों को Elevidys लेना जारी रखने की अनुमति मिल सके। सारप्टा और ब्राज़ीलियाई अधिकारियों ने एजेंसी से सहमति जताई कि आठ वर्षीय ब्राज़ीलियाई मरीज़ की हालिया मौत संभवतः जीन थेरेपी उत्पाद के बजाय इन्फ्लूएंजा के एक गंभीर हमले के कारण हुई थी। यह एक ऐसा संक्रमण है जो प्रतिरक्षा-दमन से और भी बदतर हो जाता है। - और पढ़ें: FDA Elevidys प्राप्त करने वाले 8 वर्षीय ब्राज़ीलियाई लड़के की मृत्यु की जाँच कर रहा है –
गैर-चलने-फिरने में असमर्थ रोगियों के लिए स्वैच्छिक रोक अभी भी प्रभावी है, जिनके लिए FDA ने Elevidys से संबंधित दो मौतों के बाद अभी तक कोई सिफारिश जारी नहीं की है।
