Entrada Therapeutics ने आज घोषणा की कि उसे यूरोपीय संघ क्लिनिकल परीक्षण विनियमन (EU-CTR) के अंतर्गत कई देशों के स्वास्थ्य प्राधिकरणों और नैतिकता समितियों से ELEVATE-45-201 आरंभ करने की अनुमति मिल गई है, जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) से पीड़ित ऐसे रोगियों पर ENTR-601-45 का चरण 1/2 बहु आरोही खुराक (MAD) नैदानिक अध्ययन है, जो एक्सॉन 45 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी हैं।
Entrada Therapeutics को यूरोपीय संघ का प्राधिकरण प्राप्त हुआ
Entrada Therapeutics के मुख्य कार्यकारी अधिकारी दीपल दोशी ने कहा, "ELEVATE-45-201 एक्सॉन 45 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी व्यक्तियों के लिए संयुग्मित एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी का सबसे उन्नत नैदानिक अध्ययन है और यह महत्वपूर्ण अपूरित चिकित्सा आवश्यकताओं वाले एक बड़े ड्यूचेन उप-जनसंख्या को संबोधित करने की क्षमता प्रदान करता है।" "ईयू प्राधिकरण हमारे नए ड्यूचेन कार्यक्रमों के पीछे बढ़ती नैदानिक गति पर आधारित है। ELEVATE-44 और ELEVATE-45 के हाल के प्राधिकरणों और इस वर्ष के अंत में ELEVATE-50 के लिए नियोजित फाइलिंग के साथ, हम वर्ष के अंत तक अपने DMD फ़्रैंचाइज़ के दायरे का महत्वपूर्ण रूप से विस्तार करने के लिए ट्रैक पर हैं।"
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एक्सॉन 45 स्किपिंग क्लिनिकल ट्रायल यूरोपीय संघ में शुरू हुआ
ELEVATE-45-201 एक वैश्विक, दो-भाग, यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड प्लेसबो-नियंत्रित चरण 1/2 अध्ययन है जो ड्यूचेन के साथ चलने-फिरने में सक्षम रोगियों में ENTR-601-45 की सुरक्षा, सहनीयता और प्रभावशीलता का मूल्यांकन करता है जो एक्सॉन 45 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी हैं। भाग A एक बहु-आरोही खुराक अध्ययन है जिसे लगभग 24 रोगियों में एक्सॉन स्किपिंग और डिस्ट्रोफ़िन उत्पादन सहित सुरक्षा, फ़ार्माकोकाइनेटिक्स और फ़ार्माकोडायनामिक्स का मूल्यांकन करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। खुराक हर छह सप्ताह में दी जाएगी, जिसमें तीन समूहों में नियोजित खुराक 5 मिलीग्राम/किग्रा से लेकर 15 मिलीग्राम/किग्रा तक होने की उम्मीद है। अध्ययन का भाग B सुरक्षा और प्रभावकारिता के लिए भाग A में स्थापित इष्टतम खुराक का आगे मूल्यांकन करेगा, जिसमें कार्यात्मक परिणाम और रोगी द्वारा रिपोर्ट की गई जीवन की गुणवत्ता के उपाय शामिल हैं। अध्ययन प्रतिभागी एक ओपन लेबल एक्सटेंशन अध्ययन (OLE) में प्रवेश करने के लिए पात्र हो सकते हैं, जिसमें ENTR-601-45 की सुरक्षा, प्रभावकारिता और सहनीयता का मूल्यांकन लंबे समय तक किया जाएगा। कंपनी 2025 की तीसरी तिमाही में ELEVATE-45-201 आरंभ करने की दिशा में अग्रसर है।
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