ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी का बाजार बढ़ रहा है: लेकिन सभी परिवारों को उपचार तक पहुंच नहीं है

जबकि डीएमडी परिवार अपने बच्चों को स्वस्थ करने के लिए संघर्ष कर रहे हैं, दवा कंपनियाँ जिनका प्राथमिक मिशन बच्चों को ठीक करना है, वे साल के अंत में होने वाले मुनाफ़े पर ध्यान केंद्रित कर रही हैं। जबकि शोध कंपनियाँ ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी बाज़ार का विश्लेषण करती हैं, दवा कंपनियाँ अपनी आय की गणना करती हैं। कोई भी उन बच्चों के बारे में नहीं सोचता जिन्हें दवा तक पहुँच नहीं होगी।

ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) बच्चों, खासकर लड़कों को प्रभावित करने वाली सबसे विनाशकारी और आम आनुवंशिक बीमारियों में से एक है। यह प्रगतिशील मांसपेशी-क्षयकारी बीमारी ताकत और कार्यक्षमता में महत्वपूर्ण कमी लाती है, जिसके परिणामस्वरूप व्यक्ति व्हीलचेयर पर आ जाता है और अक्सर बीस या तीस की उम्र में ही मृत्यु का सामना करता है। डीएमडी से प्रभावित परिवारों के लिए, संघर्ष केवल भावनात्मक और शारीरिक नहीं है; यह उपचार तक पहुँचने की उच्च लागतों को कवर करने के बारे में भी है।

हालांकि, जबकि मरीज और उनके परिवार जीवन बदलने वाली चिकित्सा की बेसब्री से उम्मीद कर रहे हैं, निवेशकों और जैव प्रौद्योगिकी उद्योग की दुनिया में एक अलग कहानी सामने आ रही है। ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी बाजार, अपने दुखद परिणामों के बावजूद, निवेशकों के लिए एक तेजी से आकर्षक क्षेत्र बन गया है, जो इसके तेजी से विकास का लाभ उठा रहे हैं। लेकिन उपचार और परीक्षणों की बढ़ती संख्या के साथ एक असहज वास्तविकता सामने आती है: वैज्ञानिक प्रगति और रोगी की पहुंच के बीच का अंतर बढ़ता जा रहा है।

डीएमडी जीन थेरेपी की लागत 3 मिलियन अमरीकी डॉलर

क्या एक बार के उपचार पर 3 मिलियन अमेरिकी डॉलर खर्च होना सामान्य बात है?

अभी तक कोई भी उपचार विकल्प ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी को पूरी तरह से समाप्त करने में सक्षम नहीं है। तो फिर एक ऐसे उपचार विकल्प पर 3 मिलियन अमरीकी डॉलर खर्च करना कितना उचित है, जिसके बारे में यह पता नहीं है कि यह कितने समय तक काम करेगा? [अधिक पढ़ें: सरेप्टा ने 2025 में $3.0 बिलियन का कुल शुद्ध उत्पाद राजस्व दोहराया]

क्या यह वास्तव में आपको सामान्य लगता है कि डीएमडी जीन थेरेपी, जिसका उपयोग केवल एक बार किया जा सकता है और जिसकी प्रभावशीलता अभी तक ज्ञात नहीं है, उसकी लागत 3 मिलियन अमेरिकी डॉलर है?

क्या दवा कंपनी हर देश में जीन थेरेपी के लिए लाइसेंस के लिए आवेदन कर रही है?

हमने जीन थेरेपी विकसित करने वाली कंपनी और इसे वितरित करने वाली कंपनी को कई बार पत्र लिखा! क्या आप जानते हैं कि उनका जवाब क्या था?

कुछ नहीं!

हमने उनसे कई बार पूछा कि उन्होंने किन देशों में लाइसेंस के लिए आवेदन किया है, किन देशों में उन्होंने अभी तक आवेदन नहीं किया है और क्यों, लेकिन हमें कभी कोई जवाब नहीं मिला!

उपचार की आशा

डीएमडी रोगियों के लिए उम्मीद उभरती हुई चिकित्सा की क्षमता में निहित है जो रोग की प्रगति को धीमा या उलट सकती है। पिछले दशक में, जीन थेरेपी, एक्सॉन-स्किपिंग दवाओं और डीएमडी के विनाशकारी प्रभावों के प्रबंधन के उद्देश्य से अन्य अभिनव तरीकों के अनुसंधान और विकास में काफी प्रगति हुई है। इन उपचारों ने उन रोगियों और परिवारों के लिए नई उम्मीद जगाई है, जो पीढ़ियों से बिना किसी इलाज के बीमारी के गंभीर निदान का सामना कर रहे थे।

उदाहरण के लिए, Elevidys, Exondys 51 और व्योंडिस 53 जैसे उपचारों को FDA द्वारा अनुमोदित किया गया है, जो DMD देखभाल में महत्वपूर्ण मील के पत्थर हैं। रोगियों में अंतर्निहित आनुवंशिक उत्परिवर्तन को संशोधित करने के उद्देश्य से ये दवाएँ स्थिति के प्रबंधन की दिशा में एक महत्वपूर्ण कदम प्रदान करती हैं। इसके अलावा, CRISPR जैसी अग्रणी जीन-संपादन तकनीकें रोग का कारण बनने वाले आनुवंशिक उत्परिवर्तनों को सीधे लक्षित करके और उन्हें ठीक करके संभावित रूप से दीर्घकालिक समाधान प्रदान करने का वादा करती हैं। [और पढ़ें: Elevidys के बारे में अक्सर पूछे जाने वाले प्रश्न]

हालाँकि, इन सफलताओं के बावजूद, रोगियों को इन उपचारों तक पहुँचने में कई बाधाओं का सामना करना पड़ता है। उच्च लागत, सीमित उपलब्धता और बीमा चुनौतियाँ प्रमुख बाधाएँ हैं, जिससे कई परिवार जीवन रक्षक देखभाल प्राप्त करने में असमर्थ हो जाते हैं। जब उपचार उपलब्ध होते हैं, तब भी उनकी प्रभावशीलता पर बहस जारी रहती है, क्योंकि वे सभी रोगियों के लिए कारगर नहीं हो सकते हैं या उनके महत्वपूर्ण दुष्प्रभाव हो सकते हैं। इन उपचारों तक समान पहुँच सुनिश्चित करने की चुनौती DMD समुदाय में एक गंभीर मुद्दा है।

बढ़ते बाजार का लाभ उठा रहे निवेशक

जबकि मरीजों को अपनी ज़रूरत के अनुसार उपचार प्राप्त करने में काफ़ी संघर्ष करना पड़ रहा है, वित्तीय दुनिया DMD बाज़ार को तेज़ी से बढ़ते हुए देख रही है। हाल की रिपोर्टों के अनुसार, ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी बाज़ार में अगले दशक में काफ़ी वृद्धि होने की उम्मीद है, जो उपचारों के अनुसंधान, विकास और व्यावसायीकरण में बढ़ते निवेश से प्रेरित है। [और पढ़ें: 2033 तक ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी बाजार $5.2 बिलियन तक पहुंच जाएगा]

इस वृद्धि ने कई बायोटेक कंपनियों और दवा कंपनियों को डीएमडी क्षेत्र की ओर आकर्षित किया है, जो अगला सफल उपचार विकसित करने और आकर्षक बाजार अवसरों का लाभ उठाने के लिए उत्सुक हैं। डीएमडी उपचारों में निवेश पर उच्च रिटर्न की संभावना से इनकार नहीं किया जा सकता है, क्योंकि उद्योग को अरबों डॉलर के राजस्व की उम्मीद है क्योंकि नई दवाओं को मंजूरी दी जाती है और मरीज इन विकल्पों की ओर आकर्षित होते हैं।

हालांकि, व्यावसायीकरण की यह होड़ उद्योग की प्राथमिकताओं के बारे में नैतिक सवाल उठाती है। यह तथ्य कि निवेशक डीएमडी उपचारों के मौद्रिक पहलुओं पर ध्यान केंद्रित कर रहे हैं, न कि रोगियों के लिए वास्तविक दुनिया की पहुंच और सामर्थ्य पर, एक बढ़ती हुई चिंता है। नैदानिक परीक्षणों और दवा अनुमोदनों की उच्च संख्या के बावजूद, कई डीएमडी रोगियों के लिए वास्तविकता बहिष्कार की है, क्योंकि वित्तीय, भौगोलिक और नियामक बाधाओं के कारण उपचार उनकी पहुंच से बाहर हैं। [और पढ़ें: डीएमडी जीन थेरेपी प्राप्त करने की चुनौती: क्या भूगोल ही भाग्य है?]

नवाचार और पहुंच के बीच विसंगति

डीएमडी उपचारों का बाजार बढ़ता जा रहा है, लेकिन मरीजों के लिए वास्तविकता बिल्कुल अलग है। जैसे-जैसे नए उपचार विकसित होते हैं, वे अक्सर बहुत महंगे होते हैं, जिससे बीमा कवरेज और पहुंच में चुनौतियां पैदा होती हैं। उदाहरण के लिए, जबकि आशाजनक उपचार जीवन को लम्बा कर सकते हैं या जीवन की गुणवत्ता में सुधार कर सकते हैं, वे अक्सर केवल उन लोगों के लिए सुलभ होते हैं जो उन्हें वहन कर सकते हैं, या जिनके बीमा प्लान व्यापक कवरेज प्रदान करते हैं। यह कई परिवारों को एक असंभव स्थिति में छोड़ देता है, जहां संभावित समाधानों के अस्तित्व के बावजूद जीवन रक्षक उपचार पहुंच से बाहर हैं।

दवा उद्योग को अकेले दोषी नहीं ठहराया जा सकता, क्योंकि विनियामक और नीतिगत बाधाओं के साथ-साथ स्वास्थ्य सेवा प्रणालियों की जटिलताएं भी इस मुद्दे को और जटिल बनाती हैं। इसके अतिरिक्त, इनमें से कई उपचार अभी भी विकास के शुरुआती चरण में हैं और अभी तक सभी रोगियों के लिए कारगर साबित नहीं हुए हैं। लेकिन जैसे-जैसे कंपनियाँ इन दवाओं का विकास और विपणन जारी रखती हैं, समान पहुँच सुनिश्चित करने का भार सार्वजनिक स्वास्थ्य सेवा प्रणालियों और नीति निर्माताओं के कंधों पर बना रहता है। [और पढ़ें: अपने देश के डीएमडी एसोसिएशन से पूछें: ड्यूचेन उपचार हमारे देश में कब आएगा?]

संतुलन का आह्वान: सुलभता के साथ नवाचार

डीएमडी रोगियों की वास्तविक दुनिया की स्थिति वैज्ञानिक नवाचार के वादों से निराशाजनक रूप से अलग है। जबकि ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी बाजार निवेशकों के लिए बहुत संभावनाएं प्रदान करता है, यह आवश्यक है कि बातचीत में उन लोगों के लिए इन उपचारों की सामर्थ्य और पहुंच पर भी ध्यान केंद्रित किया जाए जिन्हें इनकी सबसे अधिक आवश्यकता है।

डीएमडी समुदाय को मूल्य निर्धारण में अधिक पारदर्शिता, अधिक किफायती विकल्प और जीवन रक्षक उपचारों के लिए मजबूत बीमा कवरेज की वकालत करनी चाहिए। सरकारों, स्वास्थ्य प्रणालियों और निजी कंपनियों को यह सुनिश्चित करने के लिए मिलकर काम करने की आवश्यकता है कि चिकित्सा प्रगति न केवल लाभदायक हो बल्कि सभी सामाजिक-आर्थिक स्तरों पर रोगियों के लिए सुलभ और लाभकारी भी हो।

निष्कर्ष

निष्कर्ष में, जबकि DMD के मरीज़ बेहतर भविष्य के लिए आशान्वित हैं, ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी बाज़ार का तेज़ विकास एक दोधारी तलवार है। एक ओर, यह नई चिकित्सा के भंडार का वादा करता है जो रोगियों के जीवन को बदल सकता है। दूसरी ओर, यह नवाचार की गति और इन उपचारों तक पहुँचने की रोगियों की क्षमता के बीच के अंतर को रेखांकित करता है। उस अंतर को पाटने के लिए न केवल वैज्ञानिक प्रगति की आवश्यकता है, बल्कि DMD से प्रभावित सभी लोगों के लिए इन प्रगति को सुलभ, किफ़ायती और प्रभावी बनाने के लिए एक ठोस प्रयास की आवश्यकता है। उपचार की आशा केवल कुछ लोगों के लिए एक सपना नहीं होनी चाहिए, बल्कि कई लोगों के लिए एक वास्तविकता होनी चाहिए।

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