Cumberland Pharmaceuticals एक विशेष दवा कंपनी है जो दुर्लभ बीमारियों के लिए नए उत्पाद विकसित करने के लिए प्रतिबद्ध है, ने लास वेगास में वार्षिक पैरेंट प्रोजेक्ट मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (PPMD) सम्मेलन में, ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) हृदय रोग के लिए एक नई मौखिक चिकित्सा, इफेट्रोबैन का मूल्यांकन करने वाले अपने चरण 2 फाइट DMD परीक्षण के नवीनतम सकारात्मक परिणाम साझा किए। ये नए परिणाम DMD हृदय रोग में इफेट्रोबैन उपचार के साथ हृदय संबंधी लाभ के कई संकेतकों को उजागर करते हैं, DMD में मृत्यु का प्रमुख कारण, जिसमें पहले से अप्रकाशित फार्माकोकाइनेटिक निष्कर्ष और हृदय बायोमार्कर डेटा शामिल हैं जो चल रहे हृदय क्षति को रोकने के लिए दवा की क्षमता को प्रदर्शित करते हैं।
कंबरलैंड से प्राप्त Ifetroban ने प्लेसबो प्राप्त करने वाले रोगियों की तुलना में 5.4% सुधार दिखाया
12 महीने के फेज 2 फाइट डीएमडी ट्रायल (एनसीटी03340675) ने प्रदर्शित किया कि उच्च खुराक वाले इफेट्रोबैन उपचार के परिणामस्वरूप प्लेसबो-उपचारित रोगियों से बने नियंत्रण समूह की तुलना में बाएं वेंट्रिकुलर इजेक्शन अंश (एलवीईएफ) में 5.4% का महत्वपूर्ण सुधार हुआ, जिसमें प्रवृत्ति स्कोर-मिलान वाले प्राकृतिक इतिहास के रोगी शामिल थे। यह एक प्रगतिशील बीमारी में चिकित्सकीय रूप से सार्थक अंतर दर्शाता है जहां हृदय का कार्य आमतौर पर समय के साथ कम हो जाता है। - अधिक जानें: एनसीटी03340675 –
अध्ययन में फार्माकोकाइनेटिक अंतर्दृष्टि भी सामने आई, जिसमें दिखाया गया कि सामान्य वयस्कों की तुलना में अधिक खुराक प्राप्त करने वाले डीएमडी रोगियों ने समान प्लाज्मा स्तर प्राप्त किया, जिसमें दवा संचय का कोई सबूत नहीं था, जो उच्च खुराक समूह में उपयोग की जाने वाली 300 मिलीग्राम दैनिक खुराक का समर्थन करता है। उच्च खुराक आवश्यकताओं के बावजूद, डीएमडी के रोगियों में इफेट्रोबैन एक स्वीकार्य फार्माकोकाइनेटिक प्रोफ़ाइल के साथ अच्छी तरह से सहन किया गया था।
इफेट्रोबान क्या है?
Ifetroban एक बार दैनिक मौखिक दवा है जो थ्रोम्बोक्सेन रिसेप्टर को अवरुद्ध करके काम करती है, जो सूजन और फाइब्रोसिस में महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है। इस दवा को DMD हृदय रोग के संकेत के लिए FDA से अनाथ दवा पदनाम दुर्लभ बाल रोग पदनाम दोनों प्राप्त हुए हैं। वर्तमान में DMD हृदय रोग को लक्षित करने वाला कोई स्वीकृत उपचार नहीं है, जो इस रोगी आबादी में महत्वपूर्ण अपूरित चिकित्सा आवश्यकता को उजागर करता है जहां हृदय संबंधी जटिलताएं सार्वभौमिक हैं और मृत्यु का प्रमुख कारण हैं।
