हाल के वर्षों में, वैज्ञानिक समुदाय ने जीन संपादन के क्षेत्र में महत्वपूर्ण प्रगति की है, विशेष रूप से CRISPR (क्लस्टर्ड रेगुलरली इंटरस्पेस्ड शॉर्ट पैलिंड्रोमिक रिपीट्स) प्रणालियों के विकास के माध्यम से। 2020 में रसायन विज्ञान का नोबेल पुरस्कार वैज्ञानिकों को CRISPR-Cas9 सिस्टम की खोज के लिए यह पुरस्कार दिया गया, जो एक क्रांतिकारी जीनोम संपादन तकनीक है जिसने डीएनए चिकित्सा विज्ञान को उन्नत किया। इसके बाद, CRISPR-Cas13 सिस्टम आरएनए अनुक्रमों में त्रुटियों की पहचान करने और उन्हें सुधारने के लिए एक संभावित उपकरण के रूप में उभरा है। CRISPR-Cas13 एक नई तकनीक है जिसे विशेष रूप से वायरस का पता लगाने और आरएनए-लक्षित चिकित्सा विज्ञान के लिए इंजीनियर किया गया है। CRISPR RNA (CrRNA) विशिष्ट और गैर-विशिष्ट RNA अनुक्रमों को लक्षित करता है, और Cas13 एक प्रभावकारी प्रोटीन है जो संरचनागत परिवर्तनों से गुजरता है और लक्ष्य RNA को विभाजित करता है। यह RNA-लक्ष्यीकरण प्रणाली चिकित्सा विज्ञान के लिए जबरदस्त वादा करती है और आणविक जीव विज्ञान के परिदृश्य में एक क्रांतिकारी उपकरण प्रस्तुत करती है।
अब, हाल ही में प्रकाशित एक रिपोर्ट में बायोडिजाइन अनुसंधान अध्ययनचीन के झेजियांग विश्वविद्यालय के ZJU-हांग्जो ग्लोबल साइंटिफिक एंड टेक्नोलॉजिकल इनोवेशन सेंटर के प्रोफेसर युआन याओ के नेतृत्व में शोधकर्ताओं की एक टीम ने RNA-लक्षित उपचारों में CRISPR-Cas13 के नवीनतम शोध रुझानों को स्पष्ट किया है। 6 सितंबर 2024 को ऑनलाइन प्रकाशित इस शोध पत्र के बारे में बात करते हुए, जर्नल के वॉल्यूम 6 में, प्रोफेसर याओ कहते हैं, "RNA पर ध्यान केंद्रित करके - DNA और प्रोटीन के बीच मध्यस्थ - CRISPR-Cas13 वैज्ञानिकों को जीनोम में स्थायी परिवर्तन किए बिना जीन अभिव्यक्ति को अस्थायी रूप से हेरफेर करने की अनुमति देता है। यह लचीलापन इसे उन परिदृश्यों में एक सुरक्षित विकल्प बनाता है जहां जीनोम स्थिरता महत्वपूर्ण है।"
आरएनए डीएनए से प्रोटीन-संश्लेषण मशीनरी तक आनुवंशिक जानकारी ले जाने में एक केंद्रीय भूमिका निभाता है, और जीन अभिव्यक्ति को भी नियंत्रित करता है और कई सेलुलर प्रक्रियाओं में भाग लेता है। आरएनए स्प्लिसिंग या उत्परिवर्तन में दोष कई तरह की बीमारियों का कारण बन सकते हैं, जिनमें चयापचय संबंधी विकार से लेकर कैंसर तक शामिल हैं। एक बिंदु उत्परिवर्तन तब होता है जब एक एकल न्यूक्लियोटाइड को गलत तरीके से डाला, हटाया या बदला जाता है। CRISPR-Cas13 REPAIR (प्रोग्रामेबल A-से-I प्रतिस्थापन के लिए RNA संपादन) और RESCUE (विशिष्ट C-से-U विनिमय के लिए RNA संपादन) तंत्रों को नियोजित करके इन उत्परिवर्तनों की पहचान करने और उन्हें ठीक करने में एक भूमिका निभाता है। Cas13-आधारित जीन संपादकों के अनुप्रयोगों की व्याख्या करते हुए, प्रो. याओ कहते हैं, "उदाहरण के लिए, mxABE एडिटर का उपयोग ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से जुड़े एक नॉनसेंस म्यूटेशन को ठीक करने के लिए किया जा सकता है जिसे mxABE से ठीक किया जा सकता है। इस दृष्टिकोण ने उच्च संपादन दक्षता साबित की है, जो जंगली प्रकार के 50% से अधिक स्तरों पर डिस्ट्रोफ़िन अभिव्यक्ति को बहाल करता है।"
CRISPR-Cas13 असामान्य स्प्लिसिंग घटनाओं को ठीक कर सकता है। डेमेथिलेज एक एंजाइम है जो पोस्ट-ट्रांसक्रिप्शनल मॉडिफिकेशन (PTM) में महत्वपूर्ण भूमिका निभाता है, यह एक ऐसी प्रक्रिया है जो ट्रांसक्रिप्शन के बाद होती है और प्रोटीन उत्पादन से पहले होती है। स्प्लिसिंग घटनाओं के बारे में ज्ञान का उपयोग करना और CRISPR-Cas13 की मदद से डेमेथिलेज की भूमिका को समझना वैज्ञानिकों को लक्षित और व्यक्तिगत उपचार विकसित करने में मदद कर सकता है। इसी तरह, CRISPR-Cas13 मशीनरी का उपयोग अनुवाद को बदलने, बढ़ाने या कम करने के लिए किया जा सकता है। प्रोफेसर याओ कहते हैं, "CRISPR-Cas13 क्षेत्र में सबसे महत्वपूर्ण हालिया प्रगति में से एक इसकी सटीकता और दक्षता को बढ़ाने के लिए कृत्रिम बुद्धिमत्ता (AI) का एकीकरण है।".
आरएनए-लक्ष्यीकरण CRISPR उपकरणों की सफलता कई कारकों पर निर्भर करती है, जिसमें गाइड आरएनए अनुक्रम, लक्ष्य आरएनए की पहुंच और आरएनए अणु की द्वितीयक संरचना शामिल है। CRISPR-Cas13 प्रणाली में व्यापक नैदानिक अनुप्रयोग हैं, जैसे कि आरएनए वायरस के लिए निदान, आरएनए इमेजिंग, आरएनए-बेस एडिटिंग, आरएनए एपिजेनोम एडिटिंग और चिकित्सीय हस्तक्षेप। CRISPR-Cas13 का ऑफ-टारगेट और डिलीवरी मशीनरी का बड़ा आकार कुछ नैदानिक बाधाएं हैं जो इसके नैदानिक कार्यान्वयन को धीमा कर रही हैं। लेकिन आणविक तकनीकों को AI के साथ मिलाने से दक्षता में सुधार हो सकता है। AI एल्गोरिदम में CRISPR-Cas13 डिलीवरी परिणामों की भविष्यवाणी और अनुकूलन करने की शक्ति है।
आगे बढ़ते हुए, CRISPR-Cas13 सिस्टम के तेजी से विकास को जारी रखने की संभावना है। जैसे-जैसे शोधकर्ता इस तकनीक को परिष्कृत करते हैं, एंटीवायरल उपचारों से लेकर - जैसे कि SARS-CoV-2 को लक्षित करना - आनुवंशिक रोगों के लिए व्यक्तिगत चिकित्सा दृष्टिकोणों तक, चिकित्सीय अनुप्रयोगों की एक व्यापक श्रेणी में इसके उपयोग की संभावना है।
अंत में, CRISPR-Cas13 के आगमन ने निस्संदेह RNA संपादन में क्रांति ला दी है, जो हमारे समय की कुछ सबसे चुनौतीपूर्ण बीमारियों को संबोधित करने के लिए एक शक्तिशाली उपकरण प्रदान करता है। उम्मीद है कि विशिष्टता, वितरण और AI एकीकरण में चल रहे सुधारों के साथ, CRISPR-Cas13 RNA-लक्षित उपचारों के एक नए युग का मार्ग प्रशस्त कर सकता है।
