दुर्लभ बीमारियों के उपचार के लिए परिवर्तनकारी कोशिका और एक्सोसोम-आधारित चिकित्सा विकसित करने वाली बायोटेक्नोलॉजी कंपनी Capricor Therapeutics ने आज घोषणा की कि यू.एस. खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (BMD) के संभावित उपचार के लिए कंपनी के प्रमुख सेल थेरेपी उम्मीदवार Deramiocel (CAP-1002) को अनाथ दवा पदनाम प्रदान किया है। यह पदनाम Capricor की रणनीतिक स्थिति को मजबूत करता है क्योंकि यह मस्कुलर डिस्ट्रॉफी की हृदय और कंकाल संबंधी जटिलताओं को लक्षित करने वाले एक पूरी तरह से एकीकृत प्लेटफ़ॉर्म को आगे बढ़ाता है और इसकी प्रमुख संपत्ति की व्यावसायिक क्षमता का विस्तार करता है। - Deramiocel क्या है? CAP-1002 क्या करता है? –
Capricor Therapeutics आत्मविश्वास से भरे कदमों के साथ आगे बढ़ रहा है
- अमेरिका ने बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के उपचार के लिए Deramiocel को अनाथ औषधि का दर्जा दिया है, जिससे न्यूरोमस्कुलर रोगों में Capricor का फोकस व्यापक हो गया है।
- Capricor 31 अगस्त, 2025 तक जारी रहेगा, ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी में Deramiocel के लिए प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूजर फीस एक्ट (PDUFA) की तिथि सफल FDA प्री-लाइसेंस निरीक्षण के बाद
बेकर मस्कुलर डिस्ट्रॉफी, ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) की तरह, एक प्रगतिशील एक्स-लिंक्ड न्यूरोमस्कुलर विकार है जिसके परिणामस्वरूप समय के साथ कंकाल और हृदय की मांसपेशियों में महत्वपूर्ण गिरावट आती है। Deramiocel को रोग विकृति विज्ञान के दोनों पहलुओं को संबोधित करने के लिए विकसित किया जा रहा है, जिसमें कार्डियोमायोपैथी भी शामिल है, जो बीएमडी और डीएमडी दोनों के रोगियों में रुग्णता और मृत्यु दर में प्राथमिक योगदानकर्ता है।
डीएमडी में 1टीपी51टी के लिए 1टीपी69टी का बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन (बीएलए) प्राथमिकता समीक्षा के अधीन है, जिसकी पीडीयूएफए लक्ष्य कार्रवाई तिथि 31 अगस्त, 2025 है।
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