Avidity Biosciences ने सकारात्मक टॉपलाइन डेल-ज़ोटा डेटा की घोषणा की है, जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित चरण 1/2 EXPLORE44® परीक्षण प्रतिभागियों में डिस्ट्रोफिन, एक्सॉन स्किपिंग और क्रिएटिन काइनेज में लगातार, सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण सुधार दिखा रहा है, जो एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी हैं।
यह डेटा 16-19 मार्च, 2025 को डलास, टेक्सास में आयोजित होने वाले 2025 मस्कुलर डिस्ट्रॉफी एसोसिएशन (एमडीए) क्लिनिकल और वैज्ञानिक सम्मेलन में मौखिक और पोस्टर प्रस्तुति में उजागर किया जाएगा।
Avidity Biosciences EXPLORE44 (डेल-ज़ोटा) क्लिनिकल परीक्षण
"डेल-ज़ोटा ने कई उपायों में उल्लेखनीय सुधार दिखाए हैं, जिसमें डिस्ट्रोफ़िन उत्पादन में पर्याप्त वृद्धि और सिर्फ़ तीन खुराक के बाद सीरम क्रिएटिन काइनेज के स्तर में उल्लेखनीय कमी शामिल है जो लगभग सामान्य हो गया है। इतने कम समय में इन परिणामों की स्थिरता, अनुकूल सुरक्षा और सहनशीलता के साथ मिलकर, del-zota की क्षमता को रेखांकित करता है जो एक्सॉन 44 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी आनुवंशिक वेरिएंट वाले DMD से पीड़ित व्यक्तियों के लिए एक अभूतपूर्व उपचार बन सकता है," अरविन्दन वीरपांडियन, एमडी, बाल रोग के एसोसिएट प्रोफेसर, अरकंसास मेडिकल साइंसेज और अरकंसास चिल्ड्रन्स हॉस्पिटल विश्वविद्यालय ने कहा।
"ये परिणाम डीएमडी से प्रभावित रोगियों और परिवारों के लिए नई उम्मीद लेकर आए हैं, जिन्हें लक्षित उपचारों की तत्काल आवश्यकता है, जो मांसपेशियों की अखंडता को बनाए रख सकते हैं और संभवतः इस रोग से जुड़ी मांसपेशियों की कमजोरी और कार्यक्षमता की हानि की प्रगति को रोक सकते हैं या देरी कर सकते हैं।"
डेल-ज़ोटा क्या है?
डेल-ज़ोटा को फॉस्फोरोडायमिडेट मॉर्फोलिनो ऑलिगोमर्स (PMOs) को कंकाल और हृदय की मांसपेशियों के ऊतकों तक पहुँचाने के लिए डिज़ाइन किया गया है ताकि डिस्ट्रोफ़िन जीन के एक्सॉन 44 को विशेष रूप से छोड़ दिया जा सके और लगभग पूरी लंबाई के डिस्ट्रोफ़िन का उत्पादन सक्षम किया जा सके। डेल-ज़ोटा को यूएस फ़ूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) और यूरोपियन मेडिसिन एजेंसी (EMA) द्वारा अनाथ पदनाम दिया गया है। FDA को del-zota दुर्लभ बाल रोग और फ़ास्ट ट्रैक पदनाम भी दिया गया है। डेल-ज़ोटा DMD के उपचार के लिए एविडिटी में वर्तमान में विकसित किए जा रहे कई AOC में से पहला है।
एमडीए में प्रस्तुत आंकड़े 1टीपी37टी के 5 मिलीग्राम/किग्रा और 10 मिलीग्राम/किग्रा दोनों समूहों में सभी मापदंडों पर सुसंगत डेटा को उजागर करते हैं, जिनमें शामिल हैं:
- पीएमओ का लक्षित वितरण जिसके परिणामस्वरूप कंकाल की मांसपेशियों में लगभग 200 एनएम की ऊतक सांद्रता होती है;
- एक्सॉन 44 स्किपिंग में लगभग 40% की सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण वृद्धि;
- डिस्ट्रोफिन उत्पादन में लगभग 25% सामान्य की सांख्यिकीय रूप से महत्वपूर्ण वृद्धि हुई और कुल डिस्ट्रोफिन को 58% सामान्य तक बहाल किया गया;
- आधार रेखा की तुलना में 80% से अधिक की कमी के साथ क्रिएटिन काइनेज के स्तर में लगभग सामान्य स्तर तक कमी:
- इसी तरह, प्लेसबो प्रतिभागियों ने del-zota के साथ उपचार के बाद क्रिएटिन काइनेज के स्तर में लगभग सामान्य स्तर तक कमी का प्रदर्शन किया;
- EXPLORE44-OLE परीक्षण में एक वर्ष तक निरंतर उपचार के साथ क्रिएटिन काइनेज के स्तर में महत्वपूर्ण कमी देखी गई; तथा,
- डेल-ज़ोटा ने दोनों खुराकों पर अनुकूल सुरक्षा और सहनशीलता प्रदर्शित की, जिसमें अधिकांश उपचार आकस्मिक प्रतिकूल घटनाएं (टीईएई) हल्की या मध्यम थीं।
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