जैव निगम ENCell ने 13 फरवरी को बताया कि उसने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के रोगियों के लिए चरण 1 नैदानिक परीक्षण में एकल अंतःशिरा प्रशासन के माध्यम से अपनी विकसित अगली पीढ़ी के मेसेनकाइमल स्टेम सेल थेरेपी EN001 की सुरक्षा और सहनीयता की पुष्टि की है।
दक्षिण कोरिया में प्रथम
यह क्लिनिकल परीक्षण दक्षिण कोरिया में डीएमडी रोगियों को लक्षित करने वाला पहला स्टेम सेल थेरेपी क्लिनिकल परीक्षण है।
ENCell DMD स्टेम सेल थेरेपी EN001
चरण 1 परीक्षण का प्राथमिक उद्देश्य डीएमडी रोगियों में EN001 के एकल अंतःशिरा प्रशासन की सुरक्षा को प्रदर्शित करना है, और यह देखा गया कि निम्न-खुराक और उच्च-खुराक प्रशासन समूहों दोनों में सुरक्षा और सहनशीलता की पुष्टि की गई थी।
दवा की प्रभावशीलता का आकलन करने के लिए खोजपूर्ण प्रभावकारिता मूल्यांकन के परिणामों से पता चला कि फेफड़ों की क्षमता, निचले अंग की ताकत और क्रिएटिन काइनेज के स्तर में गिरावट के बिना बनाए रखा गया या कुछ सुधार दिखाया गया। इस चरण 1 परीक्षण के परिणाम जर्नल ऑफ क्लिनिकल न्यूरोलॉजी में प्रकाशित किए गए थे।
EN001 और CAP-1002 अध्ययनों के बीच क्या अंतर है?
दोनों परीक्षणात्मक औषधियाँ (EN001 और CAP-1002) इस मायने में समान हैं कि दोनों ही एलोजेनिक कोशिका थेरेपी हैं और एलर्जी प्रतिक्रियाओं को रोकने के लिए पूर्व उपचार की आवश्यकता होती है।
दोनों ही एलोजेनिक कोशिका चिकित्सा हैं, लेकिन अलग-अलग स्रोतों और कोशिका प्रकारों के साथ: EN001 व्हार्टन की जेली से प्राप्त एमएससी हैं, जो गर्भनाल का हिस्सा है, जबकि CAP-1002 मायोकार्डियल ऊतकों से प्राप्त सीडीसी हैं। [अधिक जानें: Deramiocel क्या है? CAP-1002 क्या करता है?]
अपेक्षित क्रियाविधि पैराक्राइन प्रभाव के समान ही है, जहां कई प्रोटीन, एक्सोसोम या एमआरएनए स्रावित होते हैं और अप्रत्यक्ष रूप से प्रतिरक्षा मॉड्यूलेशन, एंटी-फाइब्रोसिस और मांसपेशी पुनर्जनन को बढ़ावा देते हैं।
हालांकि, प्रभावोत्पादकता समापन बिंदु अलग-अलग हैं: EN001 के लिए परिणाम माप में सीरम सी.के. स्तर, एम्बुलेटरी मूल्यांकन और श्वसन कार्य शामिल हैं, जबकि CAP-1002 के लिए PUL और कार्डियक एम.आर.आई. मूल्यांकन शामिल हैं।
इसलिए EN001 के इच्छित चिकित्सीय प्रभाव निचले अंग की कंकाल की मांसपेशी और श्वसन मांसपेशी पर केंद्रित थे और CAP-1002 के प्रभाव ऊपरी अंग की कंकाल की मांसपेशी और हृदय की मांसपेशी पर केंद्रित थे। ये दो प्रकार के अध्ययन पूरक हैं, और गैर-चलने वाले रोगियों में EN001 की प्रभावकारिता की पुष्टि करने की आवश्यकता बनी हुई है।
