अल्फा-1 एंटीट्रिप्सिन की कमी (AATD), हंटिंगटन की बीमारी (HD), मोटापा और ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) उन प्रमुख चिकित्सा जरूरतों में से हैं जिन्हें कंपनी हल करना चाहती है। यह खबर कंपनी की 13 जनवरी, 2025 को 43वें वार्षिक जेपी मॉर्गन हेल्थकेयर सम्मेलन में प्रस्तुति से पहले जारी की गई थी।
एक्सॉन 53 स्किपिंग अध्ययन की योजना
- WVE-N531 एक एक्सॉन स्किपिंग ऑलिगोन्युक्लियोटाइड है, जिसे एक्सॉन 53 स्किपिंग के लिए उत्तरदायी DMD से पीड़ित लड़कों के उपचार के लिए अंतर्जात, कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन प्रोटीन के उत्पादन को प्रेरित करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।
- 2024 में प्रमुख उपलब्धियां
- WVE-N531 के चरण 2 फॉरवर्ड-53 अध्ययन के अंतरिम परिणामों ने अत्यधिक सुसंगत, औसत मांसपेशी सामग्री-समायोजित डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति 9.0% (रेंज: 4.6-13.9%), सर्वश्रेष्ठ-इन-क्लास मांसपेशी वितरण, बेहतर मांसपेशी स्वास्थ्य के कई संकेतक और एक सुरक्षित और अच्छी तरह से सहन करने योग्य प्रोफ़ाइल दिखाई।
- अपेक्षित आगामी उपलब्धियां:
- फॉरवर्ड-53 परीक्षण जारी है और सभी रोगियों ने अध्ययन के नियोजित विस्तार भाग में WVE-N531 की मासिक खुराक के साथ उपचार जारी रखने का निर्णय लिया है।
- वेव को उम्मीद है कि वह 2025 की पहली तिमाही में 48-सप्ताह का फॉरवर्ड-53 डेटा उपलब्ध कराएगा और त्वरित अनुमोदन के मार्ग पर नियामकों से फीडबैक प्राप्त करेगा।
