Wave Life Sciences, empresa de biotecnología en fase clínica centrada en aprovechar el amplio potencial de los medicamentos de ARN para transformar la salud humana, anunció hoy datos positivos del ensayo de fase 2 FORWARD-53 de WVE-N531, un oligonucleótido de omisión de exón que se investiga en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón 53. El análisis se realizó tras 48 semanas de tratamiento con 10 mg/kg de WVE-N531 administrados cada dos semanas.
Los hallazgos clave de WVE-N531 incluyen:
- Mejora estadísticamente significativa y clínicamente significativa de 3,8 segundos en el tiempo de levantamiento frente a la historia natural, con el mayor efecto observado en relación con cualquier terapia de restauración de distrofina aprobada a las 48 semanas; beneficios funcionales adicionales observados en otras medidas de resultados, incluida la NSAA.
- Primera demostración de mejoras sustanciales en la salud muscular con omisión de exones: reducción estadísticamente significativa en la fibrosis impulsada por disminuciones en la inflamación y necrosis, junto con la transición del músculo regenerativo al músculo maduro; disminuciones en la creatina quinasa y biomarcadores inflamatorios circulantes.
- La expresión de distrofina se estabilizó entre las 24 y 48 semanas y promedió 7,8%, con 88% de niños por encima del promedio de 5% de distrofina; WVE-N531 sigue siendo seguro y bien tolerado sin eventos adversos graves.
Ensayos clínicos de Wave Life Sciences
WVE-N531, así como los programas de Wave para los exones 52, 51, 45 y 44, aprovechan la mejor química de oligonucleótidos de su clase, incluida la química de la estructura principal de PN y el control estereoquímico, lo que permite una administración y potencia muscular líderes en la industria sin requerir anticuerpos o conjugados de péptidos.
Los datos preclínicos de los candidatos de Wave para la omisión de exón que contienen química PN también han demostrado concentraciones significativamente mayores de distrofina y fármaco en el corazón y el diafragma que en el músculo esquelético. En conjunto, WVE-N531, junto con los programas de Wave para los exones 52, 51, 45 y 44, abordarían aproximadamente el 40% de la población con DMD y representarían una oportunidad de mercado total de más de 2.400 millones de dólares solo en Estados Unidos. Wave prevé presentar múltiples solicitudes de ensayos clínicos (CTA) para otros programas de omisión de exón en 2026.
Más información: Terapias de omisión de exones de próxima generación
