Los resultados del estudio, que actualmente se están desarrollando para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) de SonoThera, demuestran la capacidad de la tecnología de administración mediada por ultrasonido para administrar medicamentos genéticos. Esta tecnología permite la expresión de la proteína distrofina de longitud completa en los músculos esqueléticos, cardíacos y del diafragma en modelos de ratones y primates no humanos (NHP).
SonoThera, una compañía de biotecnología dedicada a tratar la causa raíz de las enfermedades humanas a través del desarrollo de la próxima generación de medicamentos genéticos, anunció hoy que presentará nuevos datos en la 28ª reunión anual de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT) que se llevará a cabo del 13 al 17 de mayo en Nueva Orleans, Luisiana.
"Nos complace presentar nuevos datos en ASGCT que resaltan el potencial de la administración mediada por ultrasonido para resolver los desafíos clave en la medicina genética", afirmó Kenneth Greenberg, PhD, director ejecutivo de SonoThera. “Estos datos continúan demostrando nuestras capacidades únicas, incluida la expresión dirigida de distrofina humana de longitud completa en el músculo y la administración de cargas genéticas de gran tamaño de una manera duradera, segura, redosificable y no invasiva. “Esperamos compartir nuestros últimos datos en la reunión anual de este año”.
Más información: Transmisión mediada por ultrasonido (UMD)
