Solid Biosciences, una empresa de ciencias biológicas que desarrolla medicamentos genéticos de precisión de última generación para enfermedades neuromusculares y cardíacas, informó los resultados financieros del cuarto trimestre y del año completo finalizados el 31 de diciembre de 2024, y proporcionó una actualización comercial.
Bo Cumbo, presidente y director ejecutivo de Solid, comentó: “La diligente ejecución de nuestros programas de desarrollo de Duchenne y AF durante los últimos 18 meses ha transformado a Solid y nos ha dado un tremendo impulso hacia 2025 y más allá. Los datos iniciales de 90 días de los primeros tres participantes en el ensayo de fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE de nuestro programa de distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) de próxima generación, SGT-003, aunque son tempranos, han demostrado una experiencia de seguridad tranquilizadora y mejoras prometedoras en los biomarcadores de la integridad y la salud muscular. Creemos que estos indicadores tempranos respaldan el potencial de SGT-003 para ser un candidato de terapia génica de primera clase para tratar Duchenne. Entendemos el entusiasmo en torno a estos datos en las comunidades de pacientes con Duchenne y estamos comprometidos a avanzar con un propósito y urgencia para llevar SGT-003 a la clínica lo más rápido posible”.Leer más)
Datos clínicos iniciales positivos del SGT-003
Se observaron altas copias del genoma del vector por núcleo, expresión robusta de microdistrofina y mejoras tempranas en medidas adicionales de integridad muscular, que incluyen:
- Media de copias de vectores por núcleo: 18,7 (N=3),
- Expresión media de microdistrofina: 110% (N=3), medida mediante transferencia Western,
- Expresión media de microdistrofina: 108% (N=3), medida mediante espectrometría de masas,
- Porcentaje medio de fibras positivas para distrofina: 78% (N=3), medido por inmunofluorescencia,
- Porcentaje medio de fibras positivas de beta sarcoglicano: 70% (N=3),
- Porcentaje medio de fibras positivas de nNOS (sintasa neuronal de óxido nítrico): 42% (N=3),
- Mejoras en 7 biomarcadores adicionales de integridad muscular (N=3) y
- Mejoría media temprana en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) de 8% desde el valor inicial en el día 180 (N = 2).
Más información: Preguntas frecuentes sobre la terapia génica Solid Biosciences SGT-003
Reunión con el FDA para discutir posibles vías de aprobación acelerada para SGT-003
- El SGT-003 ha sido bien tolerado en los 6 participantes que recibieron la dosis hasta la fecha límite de datos del 11 de febrero de 2025, sin que se observaran eventos adversos graves (EAG), reacciones adversas graves inesperadas sospechadas (SARS) o EA de lesión hepática aguda.
- La inscripción para el ensayo está en curso y la empresa espera administrar dosis a más de 10 participantes en total para principios del segundo trimestre de 2025, y aproximadamente a 20 participantes en total para el cuarto trimestre de 2025.
- A mediados de 2025, la Compañía planea solicitar una reunión con el FDA para discutir posibles vías de aprobación acelerada para SGT-003.
Más información: Posibles nuevas terapias genéticas para la distrofia muscular de Duchenne
