Sarepta informa sobre la muerte de un niño de 16 años tras un tratamiento con terapia génica Elevidys

Sarepta Therapeutics dijo el martes que un joven murió debido a una insuficiencia hepática aguda después del tratamiento con su terapia genética (Elevidys) para una rara distrofia muscular.

El martes, Sarepta Therapeutics dijo que la primera muerte registrada asociada con su terapia genética para la distrofia muscular de Duchenne, Elevidys, ocurrió en un niño de 16 años.

Teen Who Received Elevidys Infusion Dies

En los últimos 20 años, se ha sabido que varios procedimientos de terapia génica causan insuficiencia hepática, como le ocurrió al joven. [Leer más: Preguntas frecuentes sobre el uso de Elevidys para la distrofia muscular de Duchenne]

El fallecimiento "representa una gravedad de lesión hepática aguda no reportada previamente para Elevidys", señaló Sarepta. El paciente también había dado positivo en la prueba de infección por citomegalovirus (CMV), que puede dañar el hígado y es "un posible factor contribuyente" a la muerte, según el comunicado. Sarepta expresó su profunda tristeza por el fallecimiento.

Las acciones de Sarepta caen 22%

Sarepta ha informado del fallecimiento a las autoridades sanitarias pertinentes y actualizará la etiqueta de Elevidys para que represente adecuadamente este evento, según indicó la empresa de biotecnología en su comunicado del martes. Las acciones de la compañía se desplomaron alrededor de 22% al abrir los mercados el martes, situándose en $78,54, frente a los $101,35 del cierre anterior.

Más información: Revisión de ensayos clínicos de la terapia génica Elevidys: ¿Vale la pena el costo de la Elevidys?

In Which Country and In Which Hospital Did This Sad Incident Occur?

It was reported by Sarepta that the young DMD patient who died was a US citizen and the incident occurred in the US. [Read more: Community Letter]

If sufficient and satisfactory information comes from Sarepta, we will notify all DMD communities that we will make a special news on this subject.

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FuenteSarepta

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