Satellos Bioscience, una empresa de biotecnología que desarrolla nuevos enfoques terapéuticos de moléculas pequeñas para mejorar el tratamiento de enfermedades y trastornos musculares, anunció hoy los datos iniciales de la Fase 1 en una presentación oral en la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) de 2025 en Dallas, Texas.
El SAT-3247 está diseñado para abordar la pérdida muscular progresiva en pacientes con DMD, con el objetivo de restaurar la regeneración en respuesta al daño. Se está llevando a cabo un ensayo de fase 1 con SAT-3247 en voluntarios sanos y adultos con DMD (fase 1a y fase 1b, respectivamente).
En la Fase 1a, diseñada para evaluar la seguridad y la tolerabilidad del SAT-3247, se aleatorizó a 72 voluntarios sanos en cinco cohortes de dosis única ascendente (SAD) (incluida una cohorte de efecto alimentario) con dosis orales únicas de hasta 400 mg, y cuatro cohortes de MAD con dosis orales diarias de hasta 240 mg/día durante 7 días. Fecha límite de datos: 20 de febrero de 2025
- Los datos de la fase 1a mostraron que el SAT-3247 fue seguro y bien tolerado en todas las cohortes de voluntarios sanos. A las dosis de eficacia humana previstas, el SAT-3247 no presentó efectos clínicos adversos en ninguno de los parámetros medidos, incluyendo análisis clínicos, constantes vitales, ECG y exploración física. No se reportaron eventos adversos moderados o graves relacionados con el fármaco con ninguna de las dosis estudiadas.
- Los datos farmacocinéticos de la fase 1a demostraron ser consistentes con los resultados de los estudios preclínicos de la compañía. Estos resultados farmacocinéticos confirman que las concentraciones plasmáticas de SAT-3247 tras la dosis se mantienen en los niveles y plazos establecidos, lo que, según los hallazgos, es más probable que produzca un efecto terapéutico sobre la regeneración y la fuerza muscular.
Satellos espera informar los datos completos de la Fase 1a y la Fase 1b en el segundo trimestre de 2025.
