REGENXBIO informó nuevos datos provisionales positivos de dos pacientes adicionales en la fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, una terapia génica en investigación diferenciada para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). Los resultados se presentaron en la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) de 2025.
Los hallazgos clave de Rgx-202 incluyen:
- En la MDA se presentaron nuevos datos de biomarcadores de dos pacientes que recibieron la dosis fundamental de RGX-202 y continúan respaldando la expresión y transducción consistentes y sólidas de la microdistrofina RGX-202 en todas las edades.
- En un paciente de 3 años al momento de la administración, la expresión de microdistrofina fue de 122.3% en comparación con el grupo control. Los pacientes menores de 4 años no tienen acceso a terapia génica, y REGENXBIO es el único patrocinador de terapia génica que recluta pacientes en este grupo de edad en EE. UU.
- En un paciente de 7 años, se midió que la expresión de microdistrofina RGX-202 era 31,5% en comparación con el control.
- En todos los pacientes, RGX-202 se localizó apropiadamente en el sarcolema, lo que demuestra que el constructo diferenciado con el dominio CT se dirige apropiadamente al músculo.
- Los resultados de la expresión de microdistrofina RGX-202 en pacientes ambulatorios mayores de 8 años son los niveles de microdistrofina más altos informados en terapias genéticas aprobadas o en investigación.
- Para respaldar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) mediante la vía de aprobación acelerada, el criterio de valoración principal en la fase fundamental de AFFINITY DUCHENNE es la proporción de participantes cuya expresión de microdistrofina RGX-202 es ≥10% en la Semana 12.
- RGX-202 también continúa demostrando la mayor cantidad de copias del genoma del vector informadas (4,9-55,4) medidas por qPCR en terapias genéticas aprobadas o en investigación.
- Síganos -
