Precision BioSciences, una empresa de edición genética en etapa clínica que utiliza su novedosa plataforma patentada ARCUS® para desarrollar terapias de edición genética in vivo para enfermedades con grandes necesidades no satisfechas, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación de enfermedad pediátrica rara a PBGENE-DMD para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Tabla de contenido
Proteína distrofina de longitud casi completa
“La obtención de la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara destaca la importante necesidad insatisfecha que requiere nuevas opciones terapéuticas para los niños con DMD”, afirmó Cindy Atwell, Directora de Desarrollo y Negocios de Precision BioSciences. “Nuestro programa PBGENE-DMD, pionero en su clase, que aprovecha las capacidades diferenciadas de nuestra plataforma de edición genética ARCUS para extirpar los exones 45-55 del gen de la distrofina, tiene el potencial de generar una mejora significativa y un beneficio funcional duradero en el tiempo para hasta un 60% de pacientes con DMD. Nuestro enfoque está diseñado para editar permanentemente la secuencia de ADN del paciente, lo que da como resultado una proteína distrofina de producción natural, casi completa, con funcionalidad comprobada en humanos. Esperamos completar los estudios toxicológicos finales que permitan la IND, actualmente en curso, y generar los primeros datos clínicos, lo cual se espera para 2026”.
¿Qué es PBGENE-DMD?
PBGENE-DMD es el programa de desarrollo de Precision para el tratamiento de la DMD. Este enfoque utiliza dos nucleasas ARCUS complementarias, administradas mediante una sola administración en un único AAV, para extirpar los exones 45-55 del gen de la distrofina con el objetivo de restaurar la proteína distrofina en su longitud casi completa en el organismo y mejorar los resultados funcionales. PBGENE-DMD está diseñado para tratar a más del 60% de los pacientes con DMD.
En estudios preclínicos, PBGENE-DMD demostró su capacidad para actuar sobre tipos musculares clave involucrados en la progresión de la DMD y produjo mejoras funcionales significativas y duraderas en un modelo murino humanizado con DMD. PBGENE-DMD restauró la capacidad del cuerpo para producir una proteína distrofina funcional casi completa en múltiples músculos, incluyendo el tejido cardíaco y varios grupos musculares esqueléticos clave. Además, PBGENE-DMD editó células madre musculares satélite, consideradas cruciales para la durabilidad a largo plazo y la mejora funcional sostenida.
Más información: Precision BioSciences PBGENE-DMD restaura la producción de la proteína distrofina de longitud casi completa
