La corporación biológica ENCell informó el 13 de febrero que confirmó la seguridad y tolerabilidad de su terapia de células madre mesenquimales de próxima generación EN001 en desarrollo a través de una única administración intravenosa en un ensayo clínico de fase 1 para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Primero en Corea del Sur
Este ensayo clínico es el primer ensayo clínico de terapia con células madre en Corea del Sur dirigido a pacientes con DMD.
Terapia con células madre ENCEll DMD EN001
El objetivo principal del ensayo de fase 1 es demostrar la seguridad de una única administración intravenosa de EN001 en pacientes con DMD, y se observó que la seguridad y la tolerabilidad se confirmaron tanto en el grupo de administración de dosis baja como en el de dosis alta.
Los resultados de la evaluación exploratoria de eficacia para evaluar la efectividad del fármaco mostraron que la capacidad pulmonar, la fuerza de las extremidades inferiores y los niveles de creatina quinasa se mantuvieron sin deterioro o mostraron cierta mejoría. Los resultados de este ensayo de fase 1 se publicaron en el Journal of Clinical Neurology.
¿Cuál es la diferencia entre los estudios EN001 y CAP-1002?
Los dos medicamentos en investigación (EN001 y CAP-1002) son similares en el sentido de que ambos son terapias celulares alogénicas y requieren un tratamiento previo para inhibir las respuestas alérgicas.
Ambas son terapias celulares alogénicas pero con diferentes fuentes y tipos de células: EN001 son MSC obtenidas de la gelatina de Wharton, que forma parte del cordón umbilical, mientras que CAP-1002 son CDC obtenidas de tejidos miocárdicos. [Más información: ¿Qué es Deramiocel? ¿Qué hace CAP-1002?]
El mecanismo de acción esperado es el mismo que el de los efectos paracrinos, donde varias proteínas, exosomas o miRNA se secretan y promueven indirectamente la modulación inmune, la antifibrosis y la regeneración muscular.
Sin embargo, los criterios de valoración de eficacia son diferentes: las medidas de resultado para EN001 incluyen el nivel sérico de CK, la evaluación ambulatoria y la función respiratoria, mientras que las de CAP-1002 son evaluaciones de PUL y resonancia magnética cardíaca.
Por lo tanto, los efectos terapéuticos previstos de EN001 se centraron en el músculo esquelético de las extremidades inferiores y el músculo respiratorio, y los de CAP-1002 se centraron en el músculo esquelético de las extremidades superiores y el músculo cardíaco. Estos dos tipos de estudios son complementarios y sigue siendo necesario confirmar la eficacia de EN001 en pacientes no ambulatorios.
