ITF Therapeutics, filial de Italfarmaco, anunció hoy la publicación de datos positivos de seguridad y eficacia a largo plazo para Duvyzat (Givinostat) como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) de las extensiones de etiqueta abierta de los ensayos de Fase 2 y Fase 3 (EPIDYS) de la compañía.
Los resultados, publicados en Annals of Clinical and Translational Neurology, muestran que el tratamiento a largo plazo con givinostat, un nuevo inhibidor de la histona deacetilasa (HDAC), en combinación con corticosteroides, retrasó la progresión de la enfermedad en pacientes ambulatorios de seis años de edad y más con DMD.
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Cabe destacar que se observó un beneficio clínico en todos los grupos de tratamiento que recibieron givinostat, con un impacto positivo en funciones clave de movilidad, como levantarse del suelo, subir escaleras y la capacidad de caminar (deambulación). Givinostat ha recibido autorización de comercialización en EE. UU., la UE y el Reino Unido.
- Nuevos datos publicados en Annals of Clinical and Translational Neurology muestran que el tratamiento a largo plazo con givinostat puede retrasar significativamente la pérdida de funciones de movilidad clave en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
- Se observó un beneficio clínico significativo en todos los grupos de tratamiento, independientemente del estadio de la enfermedad al inicio.
- Givinostat siguió siendo bien tolerado durante el uso prolongado, en consonancia con ensayos clínicos anteriores.
- El seguimiento promedio en el estudio de extensión superó los 36 meses de tratamiento, y algunos pacientes recibieron tratamiento durante más de ocho años desde que iniciaron el tratamiento con givinostat.
El estudio incluyó múltiples cohortes de niños con DMD, todos los cuales recibieron givinostat durante diferentes periodos. Algunos habían participado previamente en los estudios EPIDYS de fase 2 o fase 3, ya sea con tratamiento activo o placebo, antes de ingresar al estudio de extensión. Otros se inscribieron directamente en el estudio de extensión tras cumplir los criterios de elegibilidad, aunque no participaron en el ensayo principal. La exposición total al tratamiento para algunos pacientes superó los ocho años.
Más información: ITF Therapeutics lanza un estudio para evaluar la experiencia real de Duvyzat (Givinostat) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
