Mientras las familias con distrofia muscular de Duchenne luchan por devolver la salud a sus hijos, las compañías farmacéuticas, cuya misión principal es curar a los niños, se centran en las ganancias de fin de año. Mientras las empresas de investigación analizan el mercado de la distrofia muscular de Duchenne, las compañías farmacéuticas calculan sus ingresos. Nadie piensa en los niños que no tendrán acceso a los medicamentos.
Tabla de contenido
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es uno de los trastornos genéticos más devastadores y comunes que afectan a los niños, principalmente a los varones. Esta enfermedad progresiva de desgaste muscular provoca una pérdida significativa de fuerza y función, que finalmente deja a las personas en silla de ruedas y enfrentan una muerte temprana, a menudo entre los veinte y los treinta años. Para las familias afectadas por la DMD, la lucha no es solo emocional y física; también se trata de cubrir los altos costos de acceder a los tratamientos.
Sin embargo, mientras los pacientes y sus familias esperan desesperadamente terapias que les cambien la vida, en el mundo de los inversores y la industria de la biotecnología se está desarrollando una narrativa diferente. El mercado de la distrofia muscular de Duchenne, a pesar de sus trágicas implicaciones, se ha convertido en un sector cada vez más lucrativo para los inversores, que están sacando provecho de su rápido crecimiento. Pero con el aumento del número de tratamientos y ensayos llega una realidad incómoda: la brecha entre el avance científico y la accesibilidad para los pacientes se está ampliando.
El costo de la terapia génica para la DMD es de 3 millones de dólares
¿Es normal que un tratamiento único cueste 3 millones de dólares?
Ninguna opción de tratamiento ha podido aún acabar por completo con la distrofia muscular de Duchenne. Entonces, ¿qué tan razonable es gastar 3 millones de dólares en una opción de tratamiento que no tiene idea de cuánto tiempo funcionará? [Leer más: Sarepta reiteró unos ingresos netos totales por productos de 3.0 millones de dólares en 2025]
¿De verdad te parece normal que una terapia génica para la DMD que sólo se puede utilizar una vez y cuya eficacia aún no se conoce cueste 3 millones de dólares?
¿Las compañías farmacéuticas solicitan licencias para terapia genética en todos los países?
¡Le escribimos muchas veces a la empresa que desarrolló la terapia genética y a la que la distribuye! ¿Sabe cuál fue su respuesta?
¡Nada!
Les preguntamos muchas veces en qué países habían solicitado la licencia, en cuáles no la habían solicitado todavía y por qué, ¡pero nunca obtuvimos respuesta!
La esperanza de tratamientos
La esperanza para los pacientes con DMD reside en el potencial de nuevas terapias que puedan ralentizar o revertir la progresión de la enfermedad. Durante la última década, se han producido avances considerables en la investigación y el desarrollo de terapias genéticas, fármacos que omiten exones y otros enfoques innovadores destinados a controlar los efectos devastadores de la DMD. Estas terapias han traído nuevas esperanzas a los pacientes y a las familias que, durante generaciones, se enfrentaron al sombrío pronóstico de una enfermedad sin cura.
Por ejemplo, tratamientos como Elevidys, Exondys 51 y Vyondys 53 han sido aprobados por el FDA, lo que marca hitos importantes en el tratamiento de la DMD. Estos medicamentos, destinados a modificar las mutaciones genéticas subyacentes en los pacientes, suponen un paso importante hacia el control de la enfermedad. Además, las técnicas pioneras de edición genética como CRISPR son prometedoras porque podrían ofrecer una solución a largo plazo al atacar y corregir directamente las mutaciones genéticas que causan la enfermedad. [Leer más: Preguntas frecuentes sobre Elevidys]
Sin embargo, a pesar de estos avances, los pacientes se enfrentan a una serie de barreras para acceder a estos tratamientos. Los altos costos, la disponibilidad limitada y las dificultades de los seguros son obstáculos importantes, que dejan a muchas familias sin poder obtener la atención que les salvaría la vida. Incluso cuando hay tratamientos disponibles, su eficacia aún es objeto de debate, ya que pueden no funcionar para todos los pacientes o pueden tener efectos secundarios importantes. El desafío de garantizar un acceso equitativo a estos tratamientos es una cuestión urgente en la comunidad de DMD.
Los inversores aprovechan el crecimiento del mercado
Mientras los pacientes se enfrentan a una dura batalla para acceder a las terapias que necesitan desesperadamente, el mundo financiero observa cómo el mercado de la distrofia muscular de Duchenne crece a un ritmo rápido. Según informes recientes, se espera que el mercado de la distrofia muscular de Duchenne experimente un crecimiento sustancial durante la próxima década, impulsado por una mayor inversión en investigación, desarrollo y comercialización de terapias. [Leer más: El mercado de la distrofia muscular de Duchenne alcanzará los 142.000 millones de dólares en 2033]
Este crecimiento ha atraído a numerosas empresas de biotecnología y gigantes farmacéuticos al sector de la DMD, deseosas de desarrollar el próximo tratamiento innovador y aprovechar las lucrativas oportunidades del mercado. El potencial de obtener altos rendimientos de la inversión en terapias para la DMD es innegable, ya que la industria anticipa miles de millones de dólares en ingresos a medida que se aprueben nuevos medicamentos y los pacientes acudan en masa a estas opciones.
Sin embargo, esta prisa por comercializar los tratamientos plantea cuestiones éticas sobre las prioridades de la industria. El hecho de que los inversores se centren en los aspectos monetarios de los tratamientos para la DMD en lugar de en el acceso y la asequibilidad en el mundo real para los pacientes es una preocupación creciente. A pesar del elevado número de ensayos clínicos y aprobaciones de medicamentos, la realidad para muchos pacientes con DMD es la de la exclusión, ya que los tratamientos siguen estando fuera de su alcance debido a barreras financieras, geográficas y regulatorias. [Leer más: El desafío de obtener terapia génica para DMD: ¿la geografía es el destino?]
La desconexión entre innovación y acceso
Si bien el mercado de terapias para la DMD crece, la realidad para los pacientes es completamente diferente. A medida que se desarrollan nuevos tratamientos, suelen tener precios astronómicos, lo que genera desafíos en la cobertura y el acceso a los seguros. Por ejemplo, si bien las terapias prometedoras pueden prolongar la vida o mejorar la calidad de vida, a menudo solo son accesibles para quienes pueden pagarlas o para aquellos cuyos planes de seguro ofrecen una cobertura amplia. Esto deja a muchas familias en una situación imposible, donde los tratamientos que salvan vidas están fuera de su alcance, a pesar de la existencia de posibles soluciones.
La industria farmacéutica no es la única culpable, ya que los obstáculos normativos y de políticas, así como las complejidades de los sistemas de atención sanitaria, complican aún más la cuestión. Además, muchos de estos tratamientos todavía están en las primeras etapas de desarrollo y aún no se ha demostrado que funcionen para todos los pacientes. Pero mientras las empresas continúan desarrollando y comercializando estos medicamentos, la carga de garantizar un acceso equitativo sigue recayendo sobre los hombros de los sistemas de atención sanitaria pública y los responsables de las políticas. [Leer más: Pregunte a las asociaciones de DMD de su país: ¿Cuándo llegarán los tratamientos de Duchenne a nuestro país?]
Un llamado al equilibrio: innovación con accesibilidad
La situación real de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne está frustrantemente desconectada de las promesas de la innovación científica. Si bien el mercado de la distrofia muscular de Duchenne ofrece un gran potencial para los inversores, es esencial que la conversación también incluya un enfoque en la asequibilidad y accesibilidad de estas terapias para quienes más las necesitan.
La comunidad de DMD debe abogar por una mayor transparencia en los precios, opciones más asequibles y una cobertura de seguros más sólida para los tratamientos que salvan vidas. Los gobiernos, los sistemas de salud y las empresas privadas deben trabajar en colaboración para garantizar que los avances médicos no solo sean rentables, sino también accesibles y beneficiosos para los pacientes de todos los niveles socioeconómicos.
Conclusión
En conclusión, si bien los pacientes con DMD siguen teniendo esperanzas de un futuro mejor, el rápido crecimiento del mercado de la distrofia muscular de Duchenne es un arma de doble filo. Por un lado, promete una gran cantidad de nuevas terapias que podrían cambiar la vida de los pacientes. Por otro, subraya la brecha entre el ritmo de la innovación y la capacidad de los pacientes para acceder a estos tratamientos. Para superar esa brecha se requieren no solo avances científicos, sino un esfuerzo concertado para que estos avances sean accesibles, asequibles y eficaces para todas las personas afectadas por la DMD. La esperanza de un tratamiento no debe ser solo un sueño para unos pocos, sino una realidad para muchos.
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