La terapia génica Elevidys aún genera escepticismo en algunos países debido a su costo de 3 millones de dólares estadounidenses y la falta de evidencia clínica suficiente de mejoría. Chile también se encontraba entre los países que expresaron reservas. El Ministerio de Salud chileno también explicó por qué la terapia génica Elevidys no estaba incluida en el alcance del reembolso.
Ministra de Salud de Chile comparte su opinión sobre la Elevidys
La ministra de Salud chilena, Ximena Aguilera, explicó la falta de suministro de Elevidys, un fármaco utilizado para tratar la distrofia muscular de Duchenne, argumentando que «no hay evidencia clínica de mejoría». [Leer más: Revisión de ensayos clínicos de la terapia génica Elevidys]
Se estima que alrededor de 800 niños en el país padecen distrofia muscular de Duchenne y el Ministerio de Salud ha rechazado financiar la terapia genética Elevidys a través del Instituto de Salud Pública debido a la falta de evidencia que demuestre su eficacia.
No hay suficiente evidencia clínica de que Elevidys mejore la salud de los pacientes
La ministra de Salud de Chile, Ximena Aguilera, afirmó que “si bien hay resultados a nivel molecular, aún no hay evidencia clínica de mejoría”.
El ministro de Salud dijo que por eso el Instituto de Salud Pública no tiene registrado el medicamento y por eso “no pueden financiar este medicamento”.
Mientras tanto, el presidente de la Asociación de Familias de Duchenne, Marcos Reyes, quien asistió a la marcha por sus dos hijos que contrajeron la enfermedad, dijo que no ha habido comunicación con la autoridad sanitaria y lamentó que el Ministerio no haya avanzado en una agenda contra la enfermedad.
Las familias continúan con campañas individuales
Ante el hecho de que la terapia genética Elevidys no será cubierta por el gobierno, los padres continúan con sus campañas individuales para conseguir recursos para financiar el tratamiento de este trastorno a través de donaciones voluntarias.
Sarepta aún no ha bajado el precio de la terapia génica Elevidys
Si bien Sarepta aún no ha aportado pruebas clínicas convincentes de su terapia génica, se ha topado con una fuerte oposición de las familias de los pacientes debido a que el tratamiento cuesta $3 millones. [Más información: Preguntas frecuentes sobre Elevidys]
Las acciones de Sarepta perdieron aproximadamente 281 TP60T de su valor tras el fallecimiento de un paciente de 16 años que recibió terapia génica Elevidys el 18 de marzo de 2025. Sarepta y Roche, blanco de críticas, no ofrecieron explicaciones convincentes. La empresa, ávida de dinero y que exigía 1 TP61T3 millones por un tratamiento único, declaró que la causa de la muerte del paciente fue una infección por citomegalovirus.Leer más]
