Capricor Therapeutics, una empresa de biotecnología que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para el tratamiento de enfermedades raras, anunció hoy que ha iniciado su proceso de presentación continua ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA), en busca de la aprobación total para deramiocel para tratar a todos los pacientes diagnosticados con miocardiopatía por distrofia muscular de Duchenne (DMD).
“Este anuncio marca un paso importante en el proceso regulatorio de EE. UU. hacia una posible aprobación de la Solicitud de Licencia Biológica de deramiocel para el tratamiento de la DMD”, afirmó Linda Marbán, Ph.D., directora ejecutiva de Capricor. “La aprobación de deramiocel nos permitiría acelerar la entrega de este novedoso tratamiento, el primero en su clase, a los pacientes que lo necesitan. Esperamos trabajar con la FDA durante este proceso”.
Capricor planea completar su presentación continua de la solicitud de autorización de comercialización (BLA) a fines de 2024. La solicitud puede ser elegible para una revisión prioritaria, ya que el deramiocel podría proporcionar mejoras significativas en la seguridad y/o eficacia del tratamiento para la afección grave de la miocardiopatía de DMD, para la que actualmente no hay opciones de tratamiento aprobadas disponibles. Una vez que se complete la presentación continua de la solicitud de autorización de comercialización (BLA), la FDA notificará a la empresa cuando se acepte formalmente para su revisión.
Acerca de Deramiocel
Deramiocel (CAP-1002) está compuesto por células derivadas de cardioesferas (CDC) alogénicas, una población de células estromales que, según se ha demostrado en estudios preclínicos y clínicos, ejercen potentes acciones inmunomoduladoras, antifibróticas y regenerativas en la distrofinopatía y la insuficiencia cardíaca. Las CDC actúan secretando vesículas extracelulares conocidas como exosomas, que se dirigen a los macrófagos y alteran su perfil de expresión para que adopten un fenotipo curativo, en lugar de proinflamatorio. Las CDC han sido objeto de más de 100 publicaciones científicas revisadas por pares y se han administrado a más de 200 sujetos humanos en varios ensayos clínicos.
Deramiocel para el tratamiento de la DMD ha recibido la designación de medicamento huérfano y la vía regulatoria para deramiocel está respaldada por RMAT (designación de terapia avanzada de medicina regenerativa). Además, si Capricor recibiera la aprobación de comercialización de la FDA para deramiocel para el tratamiento de la DMD, Capricor sería elegible para recibir un vale de revisión prioritaria (PRV) en base a su recepción previa de una designación de enfermedad pediátrica rara.
Acerca de la distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético devastador que se caracteriza por una debilidad progresiva y una inflamación crónica de los músculos esqueléticos, cardíacos y respiratorios, con una mortalidad a una edad media de aproximadamente 30 años. Se estima que la DMD se presenta en aproximadamente uno de cada 3500 nacimientos de varones y que la población de pacientes se estima en aproximadamente 15 000-20 000 en los Estados Unidos. La fisiopatología de la DMD está impulsada por la producción deficiente de distrofina funcional, que normalmente funciona como una proteína estructural en el músculo. La reducción de la distrofina funcional en las células musculares conduce a un daño celular significativo y, en última instancia, causa la muerte de las células musculares y el reemplazo fibrótico. Las opciones de tratamiento son limitadas y no existe cura.
Acerca de Capricor Therapeutics
Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) es una empresa de biotecnología dedicada a promover terapias transformadoras basadas en células y exosomas para redefinir el panorama del tratamiento de enfermedades raras. A la vanguardia de nuestra innovación se encuentra nuestro principal candidato a producto, deramiocel (CAP-1002), una terapia celular alogénica de origen cardíaco. Amplios estudios preclínicos y clínicos han demostrado que deramiocel demuestra acciones inmunomoduladoras, antifibróticas y regenerativas específicamente diseñadas para distrofinopatías y enfermedades cardíacas. Deramiocel está avanzando actualmente en el desarrollo clínico de fase 3 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Capricor también está aprovechando el poder de su tecnología de exosomas, utilizando su plataforma patentada StealthX™ en el desarrollo preclínico centrado en las áreas de vacunología, administración dirigida de oligonucleótidos, proteínas y terapias de moléculas pequeñas para tratar y prevenir potencialmente una amplia gama de enfermedades. En Capricor, nos comprometemos a superar los límites de lo posible y a forjar un camino hacia tratamientos transformadores para quienes los necesitan. Para obtener más información, visite capricor.com y siga a Capricor en Facebook, Instagram y Twitter.
Nota de advertencia sobre las declaraciones prospectivas
Declaraciones en este comunicado de prensa sobre la eficacia, seguridad y utilización prevista de los productos candidatos de Capricor; el inicio, la realización, el tamaño, el momento y los resultados de los esfuerzos de descubrimiento y los ensayos clínicos; el ritmo de inscripción de los ensayos clínicos; planes sobre presentaciones reglamentarias, futuras investigaciones y ensayos clínicos; desarrollos reglamentarios que involucran productos, incluida la capacidad de obtener aprobaciones reglamentarias o de otra manera llevar productos al mercado; capacidades de fabricación; fechas para reuniones reglamentarias; declaraciones sobre nuestra perspectiva financiera; la capacidad de lograr hitos de productos y recibir pagos por hitos de socios comerciales; planes sobre actividades de colaboración actuales y futuras y la propiedad de los derechos comerciales; posibles acuerdos futuros; alcance, duración, validez y exigibilidad de los derechos de propiedad intelectual; flujos de ingresos futuros y proyecciones; expectativas con respecto al uso esperado de los ingresos de las ofertas recientemente completadas y los efectos anticipados de las ofertas; y cualquier otra declaración sobre las expectativas, creencias, objetivos, planes o perspectivas futuras del equipo directivo de Capricor constituyen declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Cualquier declaración que no sea una declaración de hechos históricos (incluidas las declaraciones que contienen las palabras "cree", "planea", "podría", "anticipa", "espera", "estima", "debería", "objetivo", "hará", "haría" y expresiones similares) también deben considerarse declaraciones prospectivas. Hay una serie de factores importantes que podrían causar que los resultados o eventos reales difieran materialmente de los indicados por dichas declaraciones prospectivas. Se incluye más información sobre estos y otros riesgos que pueden afectar el negocio de Capricor en el Informe anual de Capricor en el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2023, presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores el 11 de marzo de 2024, y en nuestro Informe trimestral en el Formulario 10-Q para el trimestre finalizado el 30 de junio de 2024, presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores el 8 de agosto de 2024. Todas las declaraciones prospectivas en este comunicado de prensa se basan en la información disponible para Capricor a la fecha del presente, y Capricor no asume ninguna obligación de actualizar estas declaraciones prospectivas.
Capricor ha firmado un acuerdo para la comercialización y distribución exclusiva de deramiocel (CAP-1002) para la DMD en los Estados Unidos y Japón con Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filial estadounidense: NS Pharma, Inc.), sujeto a la aprobación regulatoria. Deramiocel es un nuevo fármaco en investigación y no está aprobado para ninguna indicación. Ninguno de los candidatos basados en exosomas de Capricor ha sido aprobado para investigación clínica.
