Capricor Therapeutics, una empresa de biotecnología que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para el tratamiento de enfermedades raras, anunció hoy resultados positivos a largo plazo del ensayo clínico de extensión abierta (“OLE”) HOPE-2 que la compañía está desarrollando actualmente.
Estos resultados demuestran que el principal activo de la compañía, deramiocel, tiene el potencial de ralentizar la progresión de la enfermedad y preservar la función de las extremidades superiores en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular de este año, celebrada en Dallas, Texas, del 16 al 19 de marzo, presentó los datos como un póster de última hora.
Ensayos clínicos Capricor Therapeutics Deramiocel
En un análisis de comparación externa emparejado por cohortes, el estudio mostró que los pacientes tratados con deramiocel durante tres años experimentaron una disminución promedio de 3,46 puntos en la puntuación total de Rendimiento de la Extremidad Superior (PUL 2.0), en comparación con una disminución de 7,19 puntos en el grupo de comparación externa (p = 0,019). Esto equivale a una ralentización de la progresión de la enfermedad (% 52), lo que refuerza la posible durabilidad terapéutica a largo plazo del deramiocel.
Los hallazgos adicionales incluyen:
- El efecto del tratamiento aumenta año tras año – Los pacientes tratados con deramiocel mostraron una reducción en la progresión de la enfermedad, con una disminución anual media de PUL 2.0 de 1,8 puntos en el año 1, 1,2 puntos en el año 2 y 1,1 puntos en el año 3.
- Posibles efectos modificadores de la enfermedad – Durante un intervalo de tratamiento de un año, aquellos originalmente asignados aleatoriamente a recibir deramiocel mostraron una tasa de deterioro más lenta (2,8 puntos por año) en comparación con los pacientes no tratados (3,7 puntos por año).
- Perfil de seguridad favorable – Deramiocel fue bien tolerado y no se identificaron nuevas señales de seguridad y continúa manteniendo un perfil beneficio-riesgo favorable a largo plazo.
