Capricor Therapeutics, empresa biotecnológica que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para el tratamiento de enfermedades raras, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a Deramiocel (CAP-1002), su principal candidato a terapia celular, para el posible tratamiento de la distrofia muscular de Becker (DMB). Esta designación refuerza la posición estratégica de Capricor, ya que desarrolla una plataforma totalmente integrada dirigida a las complicaciones cardíacas y esqueléticas de la distrofia muscular y amplía el potencial comercial de su principal activo. ¿Qué es Deramiocel? ¿Qué hace CAP-1002? –
Capricor Therapeutics avanza con pasos seguros
- US FDA otorga la designación de medicamento huérfano a Deramiocel para el tratamiento de la distrofia muscular de Becker, ampliando el enfoque de Capricor en enfermedades neuromusculares.
- Capricor sigue en camino para la fecha del 31 de agosto de 2025, según la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) para Deramiocel en Distrofia Muscular de Duchenne luego de la exitosa Inspección Previa a la Licencia FDA
La distrofia muscular de Becker, al igual que la distrofia muscular de Duchenne (DMD), es un trastorno neuromuscular progresivo ligado al cromosoma X que provoca un deterioro significativo del músculo esquelético y cardíaco con el tiempo. Deramiocel se está desarrollando para abordar ambos aspectos de la patología de la enfermedad, incluida la miocardiopatía, un contribuyente principal a la morbilidad y la mortalidad en pacientes con DMB y DMD.
La Solicitud de Licencia Biológica (BLA) de Capricor para Deramiocel en DMD continúa bajo revisión prioritaria, con una fecha de acción objetivo de PDUFA del 31 de agosto de 2025.
Más información: Capricor Therapeutics anuncia la finalización de la reunión de revisión
