Como parte de la revisión continua del FDA, se ha informado a la Compañía que no se ha programado una reunión del Comité Asesor en este momento. La BLA permanece bajo Revisión Prioritaria, con una fecha límite de acción, según la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos con Receta (PDUFA), para el 31 de agosto de 2025.
- FDA ha indicado que no se requiere una reunión del Comité Asesor en este momento.
- Reunión de revisión presencial de final de ciclo programada para mediados de julio.
- La Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) continúa bajo Revisión Prioritaria con fecha de acción objetivo de PDUFA para el 31 de agosto de 2025.
- Los datos de cuatro años presentados en la Conferencia PPMD 2025 demuestran una función cardíaca sostenida.
Capricor presentó recientemente datos de cuatro años de su estudio de Extensión Abierta (OLE) HOPE-2 en la Conferencia del Proyecto de Padres sobre Distrofia Muscular (PPMD) de 2025. Este estudio representa uno de los conjuntos de datos de tratamiento más antiguos en DMD, e incluye mediciones de la función muscular cardíaca y esquelética. Los datos demostraron la preservación continua de la función cardíaca, junto con un beneficio clínico sostenido del tratamiento a largo plazo con Deramiocel.
¿Por qué están cayendo las acciones de Capricor?
Las acciones de Capricor Therapeutics cayeron el lunes. FDA declaró que actualmente no se requiere una reunión del Comité Asesor para la terapia celular de la compañía para la distrofia muscular de Duchenne.
En junio, la compañía anunció que la FDA había sido inspeccionada en sus instalaciones de fabricación y no había detectado problemas significativos. Sin embargo, acontecimientos recientes han suscitado dudas sobre la eficacia del tratamiento.
Las acciones de Capricor han caído alrededor de 30% desde el viernes tras la noticia.
Una organización de defensa que trabaja en el campo de las terapias celulares y genéticas ha enfatizado la importancia de las decisiones regulatorias y los ensayos clínicos en el campo.
Las acciones de Capricor se cotizan a $7.30, bajando 11.6% el lunes.
