ELEVIDYS (delandistrógeno moxeparvovec-rokl), la única terapia génica aprobada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne, ha recibido una actualización de seguridad de Sarepta Therapeutics, líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras. La compañía también informó sobre las medidas que está tomando para mejorar el perfil de seguridad en pacientes no ambulatorios. Tras un segundo caso documentado de insuficiencia hepática aguda (IHA) que resultó en la muerte, se tomaron estas medidas. Hasta la fecha, ambos casos de IHA se han presentado en pacientes con Duchenne no ambulatorios. Sarepta envía sus más sinceras condolencias a las familias y cuidadores afectados.
Al mismo tiempo, Roche también reveló hoy pautas de dosis revisadas para ELEVIDYS (delandistrógeno moxeparvovec) que entrarán en vigencia de inmediato para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) no ambulatoria, independientemente de la edad, tanto en contextos clínicos como comerciales. Elevidys ya no debe administrarse a pacientes no ambulatorios en un entorno comercial. La inscripción y administración de dosis a pacientes no ambulatorios en el ensayo clínico se suspenderá de inmediato, a menos que el protocolo de investigación incorpore estrategias adicionales de mitigación de riesgos (como medicamentos inmunomoduladores). Se comparte información con médicos, investigadores y autoridades sanitarias para que la atención al paciente pueda modificarse con prontitud.
Sarepta informa del segundo caso de muerte por insuficiencia hepática tras su tratamiento de terapia génica
Esta decisión se produce tras la evaluación exhaustiva de dos casos de insuficiencia hepática aguda (IAA) mortal en pacientes no ambulatorios. Se descubrió que Elevidys y otras terapias génicas mediadas por AAV conllevaban un riesgo, lo que provocó que el perfil beneficio-riesgo se reevaluara como desfavorable para los pacientes con DMD no ambulatorios. – Leer más: Sarepta informa sobre la muerte de un niño de 16 años tras un tratamiento con terapia génica Elevidys –
Las nuevas restricciones de dosificación no afectan el tratamiento de pacientes ambulatorios con DMD de ninguna edad, y la relación beneficio-riesgo sigue siendo positiva en la población de pacientes ambulatorios.
Los dos casos mortales de IHA se produjeron en pacientes no ambulatorios, de un total aproximado de 140 pacientes no ambulatorios tratados con Elevidys en todo el mundo hasta la fecha. Tras el primer caso mortal de IHA, las autoridades reguladoras europeas solicitaron a Roche y Sarepta la suspensión temporal de los ensayos clínicos de Elevidys: los estudios 104 (NCT06241950), 302 (ENVOL, NCT06128564) y 303 (estudio ENVISION 303, NCT05310071). Estas suspensiones temporales siguen vigentes. Fuera de Europa, se suspenderá la administración del ensayo ENVISION, con efecto inmediato. Las restricciones de dosificación también entrarán en vigor para futuras administraciones a pacientes no ambulatorios comerciales.
Más información: Preguntas frecuentes sobre Elevidys
