أعلنت شركة Solid Biosciences، وهي شركة علوم الحياة تعمل على تطوير أدوية جينية دقيقة من الجيل التالي للأمراض العصبية والعضلية والقلبية، عن نتائجها المالية للربع الرابع والسنة المالية المنتهية في 31 ديسمبر 2024، وقدمت تحديثًا للأعمال.
علق بو كومبو، رئيس مجلس الإدارة والرئيس التنفيذي لشركة Solid، قائلاً: "لقد أدى التنفيذ الدؤوب لبرامج تطوير دوشين و FA على مدار الأشهر الثمانية عشر الماضية إلى تحويل Solid ومنحنا زخمًا هائلاً حتى عام 2025 وما بعده. أظهرت البيانات الأولية لمدة 90 يومًا من أول ثلاثة مشاركين في تجربة INSPIRE DUCHENNE للمرحلة 1/2 من برنامجنا لعلاج ضمور العضلات دوشين من الجيل التالي (دوشين)، SGT-003، على الرغم من أنها مبكرة، تجربة سلامة مطمئنة وتحسينات واعدة في المؤشرات الحيوية لسلامة العضلات وصحتها. نعتقد أن هذه المؤشرات المبكرة تدعم إمكانات SGT-003 ليكون أفضل مرشح للعلاج الجيني في فئته لعلاج دوشين. نحن نتفهم الإثارة حول هذه البيانات في مجتمعات مرضى دوشين ونحن ملتزمون بالتحرك بعزم وإلحاح لإيصال SGT-003 إلى العيادة في أسرع وقت ممكن ".اقرأ المزيد)
بيانات سريرية أولية إيجابية من SGT-003
تمت ملاحظة نسخ عالية من جينوم الناقل لكل نواة، وتعبير قوي عن الميكروديستروفين وتحسينات مبكرة في التدابير الإضافية لسلامة العضلات، بما في ذلك:
- متوسط نسخ المتجهات لكل نواة: 18.7 (ن=3)،
- متوسط التعبير عن الميكروديستروفين: 110% (ن=3)، كما تم قياسه بواسطة النقل الغربي،
- متوسط التعبير عن الميكروديستروفين: 108% (N=3)، كما تم قياسه بواسطة مطياف الكتلة،
- متوسط النسبة المئوية للألياف الإيجابية للديستروفين: 78% (N=3)، كما تم قياسها بواسطة المناعة الفلورية،
- متوسط نسبة الألياف الإيجابية لبيتا ساركوغليكان: 70% (ن=3)،
- متوسط نسبة الألياف الإيجابية في nNOS (إنزيم أكسيد النيتريك العصبي): 42% (N=3)،
- تحسينات في 7 مؤشرات حيوية إضافية لسلامة العضلات (ن=3)، و
- تحسن مبكر متوسط في كسر القذف البطيني الأيسر (LVEF) بنسبة 8% من الأساس في اليوم 180 (ن = 2).
يتعلم أكثر: الأسئلة الشائعة حول العلاج الجيني Solid Biosciences SGT-003
اجتماع مع FDA لمناقشة مسارات الموافقة السريعة المحتملة لـ SGT-003
- لقد تم تحمل SGT-003 بشكل جيد لدى المشاركين الستة الذين تم إعطاؤهم الجرعة اعتبارًا من تاريخ قطع البيانات 11 فبراير 2025، دون ملاحظة أي أحداث سلبية خطيرة (SAEs) أو ردود فعل سلبية خطيرة غير متوقعة مشتبه بها (SUSARs) أو آثار جانبية لإصابة الكبد الحادة.
- ولا يزال التسجيل في التجربة مستمرًا، وتتوقع الشركة إعطاء الجرعة لأكثر من 10 مشاركين إجمالاً بحلول أوائل الربع الثاني من عام 2025، وحوالي 20 مشاركًا إجمالاً بحلول الربع الرابع من عام 2025.
- في منتصف عام 2025، تخطط الشركة لطلب اجتماع مع FDA لمناقشة مسارات الموافقة السريعة المحتملة لـ SGT-003.
يتعلم أكثر: علاجات جينية جديدة محتملة لمرض ضمور العضلات دوشين
