ونتيجة لحادثتين موثقتين من الفشل الكبدي الشديد الذي أدى إلى الوفاة، توقفت شركة Sarepta Therapeutics عن شحن علاجها الجيني ELEVIDYS للأفراد المصابين بضمور العضلات دوشين غير القادرين على الحركة.
كان المريض الذي توفي مؤخرًا يبلغ من العمر 15 عامًا. ولإجراء تغييرات على البروتوكول والاعتبارات التنظيمية، قررت شركة ساريبتا إيقاف تجربة إنفيجن التأكيدية من المرحلة الثالثة (SRP-9001-303)، والتي تشمل بالغين قادرين على المشي وبالغين غير قادرين على المشي، بسبب هذه الآثار الجانبية الخطيرة. اقرأ المزيد: ثلاث تجارب سريرية جارية لعلاج الجين Elevidys توقفت مؤقتًا في أوروبا –
أُبلغ عن حالتي الوفاة في يونيو 2025، وأصدرت شركة FDA بيانًا بشأن السلامة في 24 يونيو 2025 للتحقيق في احتمالية حدوث فشل كبدي حاد مرتبط بدواء ELEVIDYS. واستجابةً لذلك، أوقفت شركة Sarepta تجربتها السريرية ENVISION المرحلة الثالثة لتحديث البروتوكولات والتشاور مع الجهات التنظيمية. كما أوقفت الشركة مؤقتًا توزيع دواء ELEVIDYS للمرضى غير القادرين على المشي حتى تتم الموافقة على نظام علاجي جديد مثبط للمناعة.
يتعلم أكثر: بعد وفاة مريض ثانٍ، مجتمعات مرضى ضمور العضلات دوشين تطالب بإجابات حول العلاج الجيني Elevidys
