أعلنت شركة REGENXBIO عن بيانات مؤقتة إيجابية جديدة من مريضين إضافيين في المرحلة الأولى/الثانية من تجربة AFFINITY DUCHENNE® لـ RGX-202، وهو علاج جيني تجريبي متمايز لضمور العضلات دوشين (Duchenne). وعُرضت النتائج في المؤتمر السريري والعلمي لجمعية ضمور العضلات (MDA) لعام 2025.
تتضمن النتائج الرئيسية من Rgx-202 ما يلي:
- تم تقديم بيانات جديدة عن المؤشرات الحيوية من مريضين تلقيا الجرعة المحورية من RGX-202 في MDA وتستمر في دعم التعبير القوي والمتسق ونقل RGX-202 microdystrophin في جميع الأعمار.
- في مريض عمره ثلاث سنوات عند تناول الجرعة، قُيِّم التعبير الجيني للميكروديستروفين ليبلغ 122.3% مقارنةً بالمجموعة الضابطة. لا يحصل المرضى دون سن الرابعة على العلاج الجيني، وشركة REGENXBIO هي الراعي الوحيد للعلاج الجيني الذي يستقطب مرضى من هذه الفئة العمرية في الولايات المتحدة.
- في مريض يبلغ من العمر 7 سنوات، تم قياس التعبير عن ميكروديستروفين RGX-202 ليكون 31.5% مقارنة بالضوابط.
- في جميع المرضى، تم تحديد موقع RGX-202 بشكل مناسب في غشاء الساركوما، مما يدل على أن البنية المتمايزة باستخدام مجال التصوير المقطعي المحوسب تستهدف العضلة بشكل مناسب.
- أظهرت نتائج التعبير عن ميكروديستروفين RGX-202 لدى المرضى القادرين على المشي الذين تتراوح أعمارهم بين 8 سنوات فما فوق أعلى مستويات ميكروديستروفين المبلغ عنها عبر العلاجات الجينية المعتمدة أو قيد البحث.
- لدعم طلب ترخيص المواد البيولوجية (BLA) باستخدام مسار الموافقة السريعة، فإن نقطة النهاية الأساسية في المرحلة المحورية من AFFINITY DUCHENNE هي نسبة المشاركين الذين يبلغ تعبيرهم عن RGX-202 microdystrophin ≥10% في الأسبوع 12.
- ويستمر RGX-202 أيضًا في إظهار أعلى نسخ جينوم المتجه المبلغ عنها (4.9-55.4) التي تم قياسها بواسطة qPCR عبر العلاجات الجينية المعتمدة أو التجريبية.
- تابعنا -
